RNA 干扰 （RNAi） 是非编码小 RNA 分子通过与信使 RNA （mRNA） 结合并阻止蛋白质被翻译来阻断基因转录后表达的过程。

这个过程通常在细胞中自然发生，通常是通过基因组编码的 microRNA 的活性。研究人员可以通过引入合成 RNA 来灭活特定基因以用于研究或治疗目的，从而利用这种机制。例如，RNAi 可用于抑制在癌症等疾病中过度活跃的基因。

流程

首先，研究人员合成具有与目标基因互补序列的双链 RNA。可以使用不同类型的双链 RNA，包括小干扰 RNA （siRNA） 和短发夹 RNA （shRNA）。shRNA 是一条折叠的 RNA 链，可产生一侧带有发夹环的双链 RNA，是 siRNA 的前体。然后，双链 RNA 通过注射或载体（如修饰病毒）递送等方法引入细胞。如果使用 shRNA，细胞中的 RNase 酶（如 Dicer）会将其切割成较短的 siRNA，从而去除发夹环。

然后，siRNA 与 Argonaute 酶结合，该酶是称为 RNA 诱导沉默复合物 （RISC） 的复合物的一部分。在这里，siRNA 的两条链分离。一个漂浮出去，而另一个（称为引导链）仍然附着在 RISC 上。它被称为"引导链"，因为它是通过互补碱基配对结合 mRNA 的链，将 RISC 带到 mRNA。这种结合非常具有特异性，因为 siRNA 通常设计为与目标 mRNA 完全互补。然后，Argonaute 会裂解和降解 mRNA，阻止其翻译成蛋白质——有效地沉默基因。