Motor işlevleri ve diğer klinik sonuç parametreleri Duchenne kas distrofisi ile ayakta çocuklarda

Duchenne kas distrofisi (DMD) olan hastalarda test yeni tedavi seçenekleri sayısını artırarak, orada iken hala hiçbir tedavi edici etkinliği ile ilgili en güvenilir değerlendirmelerin tanımlama. Biz bizim deneme "tedavi" L-citrulline ve metformin Duchenne kas distrofisi ile katılan Ambulatuar hastalarda kullanılan sonucu klinik ve radyolojik önlemleri mevcut. 32 öğelerden oluşur ve motor performansı ayakta ve transfer dahil olmak üzere tüm üç boyutlu değerlendiriyor doğrulanmış bir test nöromüsküler bozuklukları olan hastalarda motor işlevleri ölçüsüdür (D1 subscore), eksenel ve proksimal motor işlevleri (D2 subscore) ve distal motor işlevleri (D3 subscore). Test sadece kesinlikle malzeme, muayene adımları ve puanlarını hesaplama yönergeleri takip zaman ama yüksek içi ve arası rater değişkenlik gösterir. 6 dakika yürüme testi, zamanlanmış 10 metrelik walk/Çalıştır test ve sırtüstü süresi de yeterince kas fonksiyonu değişiklikleri izlemek sık kullanılan zamanlanmış işlevsel testleri. Ancak, önemle üzerinde hasta işbirliği bağlıdır. Muayene ücreti sınırlı kullanımı için bir neden olabilir kantitatif MRI objektif ve subklinik değişiklikleri algılamak için hassas biyomarker olsa da. Bu çalışmada tüm klinik değerlendirmeler ve nicel MRI taramaları arasında yüksek bir korelasyon tespit edildi. Bu yöntemler kombinasyon kullanımı hastalığın ilerlemesi hakkında daha iyi bir anlayış sağlar; Ancak, uzunlamasına çalışmalar onların güvenilirliğini doğrulamak için ihtiyaç vardır.