Üretim, arıtma ve kalite kontrol için virüs tabanlı vektörel çizimler Adeno ilişkili

Adeno ilişkili virüs (AAVs) dayalı gen teslim araçlardır gen terapisi uygulamaları da dahil olmak üzere transgenes teslim edilmek üzere merkezi sinir sistemi (MSS), popüler bir seçim. AAV vektörleridir olmayan çoğaltılıyor, güçlü-e doğru bölme ve bölme hücreleri enfekte ve uzun vadeli transgene ifade sağlar. Önemlisi, bazı serotipleri, yeni açıklanan PHP gibi. B, kan-beyin-bariyer (BBB) hayvan modellerinde çapraz olabilir sistemik teslim takip. AAV vektörel çizimler verimli laboratuvarda üretilebilir. Ancak, sağlam ve tekrarlanabilir AAV vektörleri ile yeterli saflık düzeyleri ve titresi değerleri vivo içinde uygulamaları için yüksek almak için gerekli iletişim kurallarıdır. Bu iletişim kuralı bir iodixanol degrade arıtma stratejisi dayalı AAV vektör üretim için verimli ve tekrarlanabilir bir strateji açıklar. İodixanol arıtma yöntemi dizi-in yüksek-titresi AAV vektörel çizimler yüksek saflık, diğer arıtma yöntemleri karşılaştırıldığında elde etmek için uygundur. Ayrıca, şu anda açıklanan diğer yöntemlerden daha genellikle daha hızlı iletişim kuralıdır. Buna ek olarak, nicel bir polimeraz zincir reaksiyonu (qPCR)-tabanlı strateji vektör toplu saflığı belirlemek bir hızlı ve doğru belirlenmesi vektör titresi yanı sıra bir gümüş boyama yöntemi için açıklanmıştır. Son olarak, sistemik yönetim AAV-php takip MSS, gen teslimat temsilcisi sonuçları. B, sunulmaktadır. Bu sonuçlar bu makalede açıklanan protokolleri kullanarak tüm Labs'de mümkün olmalıdır.