A subscription to JoVE is required to view this content. Sign in or start your free trial.
Abstract
Genetics
Duchene Muscular Dystrophy (DMD) is een X-gebonden recessieve genetische ziekte die wordt veroorzaakt door een gebrek aan functionele Dystrofine-eiwit. De ziekte kan niet worden genezen, en naarmate de ziekte vordert, ontwikkelt de patiënt symptomen van verwijde cardiomyopathie, aritmie en congestief hartfalen. De DMDMDX mutant muizen doen niet express Dystrofine en worden vaak gebruikt als een muismodel van DMD. In onze recente studie, die we hebben vastgesteld dat intramyocardial injectie van brede type (WT)-myogenic voorlopercellen cellen afkomstige exosomes (MPC-Exo) Transient hersteld de uitdrukking van Dystrofine in het myocardium van DMDMDX mutant muizen, die werd geassocieerd met een tijdelijke verbetering van de hartfunctie suggereren dat kan WT-MPC-Exo bieden een optie voor het verlichten van de cardiale symptomen van DMD. Dit artikel beschrijft de techniek van MPC-Exo-zuivering en transplantatie in het hart van DMDMDX mutant muizen.
ABOUT JoVE
Copyright © 2024 MyJoVE Corporation. All rights reserved