Ex Vivo Expansion av hematopoetiska stamceller från mänskliga navelsträngen blod-derived CD34⁺ celler med valproinsyra

Navelsträngen blod (UCB) enheter ger en alternativ källa av hematopoetiska stamceller (Förenta) för patienter som kräver allogen benmärgstransplantation. Även om UCB har flera unika fördelar, begränsar begränsade antalet Förenta inom varje UCB enhet deras användning i regenerativ medicin och HSC transplantation hos vuxna. Effektiv utbyggnad av funktionella mänsklig Förenta kan uppnås genom ex vivo odling av CD34⁺ celler isolerade från UCBs och behandlas med en histondeacetylas hämmare, valproinsyra (VPA). Protokollet beskrivs här beskriver odlingsbetingelser och metod att snabbt isolera CD34⁺ celler och expandera i hög grad en pool av primitiva Förenta. De utökade Förenta klarar av att upprätta både kortsiktiga och långsiktiga engraftment och kan ge upphov till alla typer av differentierade hematopoetiska celler. Denna metod har potential för klinisk tillämpning i autologa HSC genterapi och ger en attraktiv metod för att övervinna förlusten av funktionella Förenta associerade med gen editering.