מבחן פעילות גופנית להערכת היעילות התפקודית של מערכת הלב וכלי הדם של החזיר

למרות ההתקדמות בטיפולים, מחלות לב וכלי דם הן עדיין אחד הגורמים הגדולים ביותר לתמותה ותחלואה בעולם. אנגיוגנזה טיפולית מבוססת ריפוי גנטי היא גישה מבטיחה לטיפול בחולים עם תסמינים משמעותיים, למרות טיפול תרופתי אופטימלי ופרוצדורות פולשניות. עם זאת, טכניקות מבטיחות רבות לטיפול גנטי קרדיווסקולרי לא הצליחו להשיג את הציפיות בניסויים קליניים. הסבר אחד הוא חוסר התאמה בין נקודות קצה פרה-קליניות וקליניות המשמשות למדידת יעילות. במודלים של בעלי חיים, הדגש היה בדרך כלל על נקודות קצה קלות לכימות, כגון מספר ושטח כלי הדם הנימים המחושבים מקטעים היסטולוגיים. מלבד תמותה ותחלואה, נקודות הקצה בניסויים קליניים הן סובייקטיביות, כגון סבילות לפעילות גופנית ואיכות חיים. עם זאת, נקודות הקצה הפרה-קליניות והקליניות מודדות ככל הנראה היבטים שונים של הטיפול היישומי. עם זאת, שני סוגי נקודות הקצה נדרשים לפיתוח גישות טיפוליות מוצלחות. במרפאות, המטרה העיקרית היא תמיד להקל על הסימפטומים של החולים ולשפר את הפרוגנוזה ואיכות החיים שלהם. כדי להשיג נתוני ניבוי טובים יותר ממחקרים פרה-קליניים, יש להתאים טוב יותר את מדידות נקודות הקצה לאלה שבמחקרים קליניים. כאן, אנו מציגים פרוטוקול לבדיקת אימון הליכון רלוונטית מבחינה קלינית בחזירים. מחקר זה נועד: (1) לספק בדיקת פעילות גופנית אמינה בחזירים שניתן להשתמש בה כדי להעריך את הבטיחות והיעילות התפקודית של ריפוי גנטי וטיפולים חדשניים אחרים, ו-(2) להתאים טוב יותר את נקודות הקצה בין מחקרים פרה-קליניים וקליניים.