一种可验证的液滴数字聚合酶链反应测定法，用于检测泪液生物脱落研究中的腺相关病毒载体

近年来，使用病毒载体治疗遗传疾病的使用大幅增加，迄今为止已注册了2,000多项研究。腺相关病毒（AAV）载体在治疗眼相关疾病方面特别成功，例如voreticigene neparvovec-rzyl的批准。为了将新疗法推向市场，监管机构通常会要求进行合格或经过验证的生物脱落研究，以评估载体向环境中的释放。然而，美国食品和药物管理局尚未发布开发基于分子的测定以支持此类脱落研究的官方指南，让开发人员自己确定最佳实践。该协议的目的是提供一种可验证的方案，用于通过液滴数字聚合酶链反应（ddPCR）检测人泪液中的AAV载体，以支持临床生物脱落研究。本手稿讨论了当前行业分子检测验证的方法，并证明该方法超出了白皮书中目前提出的靶标检测验收标准。最后，讨论了对任何ddPCR检测性能至关重要的步骤，无论应用如何。