通过腰椎池注射在幼年大鼠中鞘内载体给药

基因治疗是一项强大的技术，可以将新基因传递给患者以治疗疾病，无论是引入功能基因、灭活有毒基因，还是提供其产物可以调节疾病生物学的基因。治疗载体的给药方法可以采取多种形式，从用于全身给药的静脉输注到直接注射到靶组织中。对于神经退行性疾病，通常希望将转导偏向大脑和/或脊髓。针对整个中枢神经系统的侵入性最小的方法涉及注射脑脊液 （CSF），使治疗药物能够到达中枢神经系统的大部分。将载体输送到脑脊液的最安全方法是腰椎鞘内注射，将针头引入脊髓的腰椎池。这种技术，也称为腰椎穿刺，已广泛用于新生儿和成年啮齿动物以及大型动物模型。虽然该技术在物种和发育阶段之间是相似的，但鞘内空间周围组织的大小、结构和弹性的细微差异需要在方法中进行调整。本文介绍了一种在幼年大鼠中进行腰椎穿刺以递送腺相关血清型 9 载体的方法。在这里，将 25-35 μL 载体注射到腰椎池中，并使用绿色荧光蛋白 （GFP） 报告基因评估每次注射产生的转导谱。讨论了这种方法的好处和挑战。