The overall goal of this amended cell culture protocol is to supply a rapid phenotypic assessment of allelic variance in Fabry and Pompe disease. This method can help to answer key questions in the field of lysosomal storage diseases, such as prog
Sign in or start your free trial to access this content
Der er et krav til præ-klinisk test for en ny klasse af "sjældne" lægemidler kaldet farmakologiske chaperoner reproducerbar, hurtig og effektiv. Vi udviklet en enkel, meget standardiserede og alsidig celle kultur-baseret analyse til skærmen for støtteberettigede patienter samt roman farmakologiske anstandsdame lægemidler.