The overall goal of this amended cell culture protocol is to supply a rapid phenotypic assessment of allelic variance in Fabry and Pompe disease. This method can help to answer key questions in the field of lysosomal storage diseases, such as prog
Sign in or start your free trial to access this content
Er is een vraag om preklinische testen voor een nieuwe klasse van "Wees" drugs genoemd farmacologische chaperones reproduceerbaar, snel en efficiënt. Voor patiënten die in aanmerking komen, alsmede nieuwe farmacologische chaperone drugs ontwikkelden we een eenvoudige, sterk gestandaardiseerde en veelzijdig cel cultuur gebaseerde bepaling naar het scherm.