עכברים ובני אדם חולקים מאפיינים אנטומיים, תאיים ומולקולריים שונים. הם גם מציגים כ-80% אורתולוגיה באזורי הקידוד שלהם, מה שהופך עכברים לאורגניזמים מודל טובים לחקר הסרטן האנושי.

חוקרים יכולים להנדס גנטית את הגנום של עכבר כדי לבצע מוטציות, למחוק או לבטא יתר על המידה גנים פוטנציאליים הגורמים לסרטן. עכברים טרנסגניים כאלה הם כלי רב ערך לחקר ההשפעה של גנים משתנים בהתפתחות הגידול ובהתקדמותו.

לדוגמה, אונקוגן פוטנציאלי יכול להיות משולב בגנום העכבר יחד עם מקדם מתאים. אם ביטוי יתר של הגן מוביל להתפתחות הגידול בעכבר, זה מצביע על הפוטנציאל האונקוגני של הגן המעניין.

באופן דומה, עכבר נוקאאוט חסר גן מדכא גידול פוטנציאלי יכול לסייע לחוקרים להבין את משמעות הגן בצמיחת הגידול.

עם זאת, רוב הגנים מדכאי הגידול ממלאים תפקיד חיוני בהתפתחות מוקדמת של עכברים. לכן, עכבר נוקאאוט שבו מושתק גן מדכא גידול חיוני עלול שלא לשרוד עד לבגרות.

במקרים כאלה ניתן להשתמש במודלים מותנים של עכבר. כאן, גן מעניין הוא מנוטרל באופן ספציפי רק בתאי רקמה ממוקדים או בשלב מסוים של התפתחות.

מודלים של עכברים הנקראים מודלים של כתבים מהונדסים כך שיבטאו במשותף גן עם גן כתב פלואורסצנטי או זוהר.

הביטוי הסימולטני של גן הכתב עם גן מעניין, כגון אונקוגן, גורם לתאים לזהור. לאחר מכן החוקרים יכולים לעקוב אחר כל התפשטות חריגה של התאים על ידי ניטור זוהר התא.

עכברים משמשים גם כמודלים חשובים לבדיקות פרה-קליניות של תרופות חדשות נגד סוגי סרטן שונים.

לדוגמה, במודל עכבר xenograft, תאי הגידול האנושיים מושתלים לראשונה בעכבר מדוכא חיסון. ברגע שהתאים מתפתחים לגידול בגודל מתאים, תרופה מוחדרת לעכבר, וניתן לחקור את השפעתה על התאים הסרטניים in vivo.

למרות שמדובר בכלי מחקרי חשוב מאוד, השימוש בעכברים עם מערכת חיסונית מוחלשת של המאכסן אינו מייצג באמת את התנאים בתוך המטופל האמיתי.

כדי להתגבר על בעיה זו, מדענים פיתחו מודלים הנקראים עכברים אנושיים, אשר שונו כדי לשאת גנים, תאים או רקמות אנושיים כדי לחקות מערכת חיסון אנושית מתפקדת.