Name: modeling myotonic dystrophy 1 in c2c12 myoblast cells
Uploaded: 2016-07-29T14:00:00
Description: Watch this Scientific Journal Video about Modeling Myotonic Dystrophy 1 in C2C12 Myoblast Cells at JoVE.com

We thank Drs. Tom Cooper from the Baylor College of Medicine, Mani S. Mahadevan from the University of Wisconsin-Madison, and Didier Trono from the University of Geneva for reagents. This work is supported by a University of Houston startup fund (YL), American Heart Association grant (YL, 11SDG5260033), and the National Natural Science Foundation of China (XP, 81460047).

1. C2C12 Культура клеток <ol><li> Поддержание С2С12 миобластов мыши в 100 мм пластины в ростовой среде (среда Игла в модификации Игла (DMEM),), дополненной 20% эмбриональной бычьей сыворотки, 100 ед / мл пенициллина, 100 мкг / мл стрептомицина и 2 мМ L-глутамина. Разрешить C2C12 пассированные клетки становятс?...

<ol>
	<li>Harper, P. S. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=.">.</a> Myotonic dystrophy. 3rd edn. , (2001).</li><li>Timchenko, L. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Molecular+mechanisms+of+muscle+atrophy+in+myotonic+dystrophies.">Molecular mechanisms of muscle atrophy in myotonic dystrophies.</a> Int J Biochem Cell Biol. 45 (10), 2280-2287 (2013).</li><li>Brook, J. D., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Molecular+basis+of+myotonic+dystrophy:+expansion+of+a+trinucleotide+(CTG)+repeat+at+the+3'+end+of+a+transcript+encoding+a+protein+kinase+family+member.">Molecular basis of myotonic dystrophy: expansion of a trinucleotide (CTG) repeat at the 3' end of a transcript encoding a protein kinase family member.</a> Cell. 68 (4), 799-808 (1992).</li><li>Chau, A., Kalsotra, A. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Developmental+insights+into+the+pathology+of+and+therapeutic+strategies+for+DM1:+Back+to+the+basics.">Developmental insights into the pathology of and therapeutic strategies for DM1: Back to the basics.</a> Dev Dyn. 244 (3), 377-390 (2015).</li><li>Ho, T. H., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Muscleblind+proteins+regulate+alternative+splicing.">Muscleblind proteins regulate alternative splicing.</a> EMBO J. 23 (15), 3103-3112 (2004).</li><li>Kuyumcu-Martinez, N. M., Wang, G. S., Cooper, T. A. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Increased+steady-state+levels+of+CUGBP1+in+myotonic+dystrophy+1+are+due+to+PKC-mediated+hyperphosphorylation.">Increased steady-state levels of CUGBP1 in myotonic dystrophy 1 are due to PKC-mediated hyperphosphorylation.</a> Mol Cell. 28 (1), 68-78 (2007).</li><li>Kalsotra, A., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=The+Mef2+transcription+network+is+disrupted+in+myotonic+dystrophy+heart+tissue,+dramatically+altering+miRNA+and+mRNA+expression.">The Mef2 transcription network is disrupted in myotonic dystrophy heart tissue, dramatically altering miRNA and mRNA expression.</a> Cell Rep. 6 (2), 336-345 (2014).</li><li>Yaffe, D., Saxel, O. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Serial+passaging+and+differentiation+of+myogenic+cells+isolated+from+dystrophic+mouse+muscle.">Serial passaging and differentiation of myogenic cells isolated from dystrophic mouse muscle.</a> Nature. 270 (5639), 725-727 (1977).</li><li>Blau, H. M., Chiu, C. P., Webster, C. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Cytoplasmic+activation+of+human+nuclear+genes+in+stable+heterocaryons.">Cytoplasmic activation of human nuclear genes in stable heterocaryons.</a> Cell. 32 (4), 1171-1180 (1983).</li><li>Peng, X., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Celf1+regulates+cell+cycle+and+is+partially+responsible+for+defective+myoblast+differentiation+in+myotonic+dystrophy+RNA+toxicity.">Celf1 regulates cell cycle and is partially responsible for defective myoblast differentiation in myotonic dystrophy RNA toxicity.</a> Biochim Biophys Acta. 1852 (7), 1490-1497 (2015).</li><li>Amack, J. D., Mahadevan, M. S. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=The+myotonic+dystrophy+expanded+CUG+repeat+tract+is+necessary+but+not+sufficient+to+disrupt+C2C12+myoblast+differentiation.">The myotonic dystrophy expanded CUG repeat tract is necessary but not sufficient to disrupt C2C12 myoblast differentiation.</a> Hum Mol Genet. 10 (18), 1879-1887 (2001).</li><li>Amack, J. D., Paguio, A. P., Mahadevan, M. S. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Cis+and+trans+effects+of+the+myotonic+dystrophy+(DM)+mutation+in+a+cell+culture+model.">Cis and trans effects of the myotonic dystrophy (DM) mutation in a cell culture model.</a> Hum Mol Genet. 8 (11), 1975-1984 (1999).</li><li>Bhagavati, S., Shafiq, S. A., Xu, W. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=(CTG)n+repeats+markedly+inhibit+differentiation+of+the+C2C12+myoblast+cell+line:+implications+for+congenital+myotonic+dystrophy.">(CTG)n repeats markedly inhibit differentiation of the C2C12 myoblast cell line: implications for congenital myotonic dystrophy.</a> Biochim Biophys Acta. 1453 (2), 221-229 (1999).</li><li>Amack, J. D., Mahadevan, M. S. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Myogenic+defects+in+myotonic+dystrophy.">Myogenic defects in myotonic dystrophy.</a> Dev Biol. 265 (2), 294-301 (2004).</li><li>Emerson, C. P., Sweeney, H. L. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=.">.</a> Methods in muscle biology. 52, (1997).</li><li>Ward, A. J., Rimer, M., Killian, J. M., Dowling, J. J., Cooper, T. A. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=CUGBP1+overexpression+in+mouse+skeletal+muscle+reproduces+features+of+myotonic+dystrophy+type+1.">CUGBP1 overexpression in mouse skeletal muscle reproduces features of myotonic dystrophy type 1.</a> Hum Mol Genet. 19 (18), 3614-3622 (2010).</li><li>Koshelev, M., Sarma, S., Price, R. E., Wehrens, X. H. T., Cooper, T. A. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Heart-specific+overexpression+of+CUGBP1+reproduces+functional+and+molecular+abnormalities+of+myotonic+dystrophy+type+1.">Heart-specific overexpression of CUGBP1 reproduces functional and molecular abnormalities of myotonic dystrophy type 1.</a> Hum Mol Genet. 19 (6), 1066-1075 (2010).</li></ol>

Клеточная линия C2C12 была использована в качестве модели для изучения миогенез 11-14. Эти клетки сохраняют фибробластоподобных внешний вид, быстро пролиферируют в среде , содержащей 20% фетальной бычьей сыворотки и легко дифференцировать в среде , содержащей 2% лошадиной сыворотки , <su...

Миотоническая дистрофия (DM) является аутосомно - доминантным заболеванием , которое затрагивает несколько систем, наиболее особенно сердечной и скелетных мышц 1. Есть два подтипа этого заболевания, DM1 и DM2. DM1 является более распространенным и имеет более тяжелое проявление чем СД2 2. Генетическая мутация , лежащая в основе DM1 является расширением CUG триплетных повторов , расположенных в нетранслируемой области 3 &#39;(УТР) ДМ гена протеинкиназы (ДМПК) 3. Число ЗГП повтора в непораженных особей колеблется от 5 до 37. В отличие от этого , она возрастает до более чем 50, а иногда и до тысяч у больных DM1 4. В результате РНК-связывающие белки, такие как muscleblind типа 1 (MBNL1), CUGBP и Elav типа семейство 1 (Celf1), являются misregulated. Из - за секвестрации на расширенном CUG повторами, MBNL1 теряет способность регулировать альтернативного сплайсинга 5. Celf1, с другой стороны, до регулируемой 6,7. Сверхэкспрессия Celf1 связано с потерей мышечнойи слабость, которые не отнесены к потере функции MBNL1. Животные модели, имитирующие DM1-связанных изменений, в том числе ДМПК 3&#39;-UTR расширения СГГ, потеря MBNL1 и избыточная экспрессия Celf1, были установлены. Тем не менее, моделирование DM1 в миобластов предлагает эффективную альтернативу, особенно для рассечения DM1 связанных клеточных и молекулярных событий. C2C12 миобластов линия клеток впервые был выделен из поврежденной мышцы С3Н мыши и широко используются для изучения миогенной дифференцировки 8,9. C2C12 клетки быстро размножаются в эмбриональной телячьей сыворотки (FBS) -содержащий средства массовой информации и легко подвергаются дифференцировке, когда ФБС истощается. Тем не менее, с помощью этой миобластов дифференциации модель представляет две задачи: C2C12 клетки часто устойчивы к трансфекции генов / вирусной трансдукции; и небольшие изменения в обработке клеток и дифференцировки процедуры может привести к заметным изменениям в образовании myotube. Наша лаборатория обычно использует С2С12 миобластов как асELL модель и разработала протоколы , которые эффективно обеспечивают гены от плазмиды трансфекции, ретровирусной трансдукции и лентивирусов трансдукции в клеточной линии С2С12 10. В видео мы покажем, оптимизированные процедуры для трансфекции / трансдукции С2С12 клеток и поддержание согласованности дифференциации в создании моделей DM1 миобластов.

<table border="0" cellpadding="0" cellspacing="0" width="804">
	<tbody>
		<tr height="42">
			<td height="42" style="height:42px;width:216px;">DMEM, high glucose</td>
			<td style="width:112px;">Life Technologies</td>
			<td style="width:151px;">11965-084</td>
			<td style="width:325px;">for culture medium</td>
		</tr>
		<tr height="42">
			<td height="42" style="height:42px;width:216px;">Fetal Bovine Serum - Premium</td>
			<td style="width:112px;">Atlanta Biologicals</td>
			<td style="width:151px;">S11150</td>
			<td>for culture medium</td>
		</tr>
		<tr height="42">
			<td height="42" style="height:42px;width:216px;">Penicillin-Streptomycin-Glutamine (100X)</td>
			<td style="width:112px;">Life Technologies</td>
			<td style="width:151px;">10378-016</td>
			<td>for culture medium</td>
		</tr>
		<tr height="21">
			<td height="21" style="height:21px;width:216px;">Insulin from bovine pancreas</td>
			<td style="width:112px;">Sigma Aldrich</td>
			<td style="width:151px;">I6634-100MG</td>
			<td>for differentiation medium</td>
		</tr>
		<tr height="42">
			<td height="42" style="height:42px;width:216px;">equine serum</td>
			<td style="width:112px;">Atlanta Biologicals</td>
			<td style="width:151px;">S12150</td>
			<td>for differentiation medium</td>
		</tr>
		<tr height="42">
			<td height="42" style="height:42px;width:216px;">FuGENE&#160;HD&#160;Transfection Reagent</td>
			<td style="width:112px;">Promega</td>
			<td style="width:151px;">E2311&#160;</td>
			<td>for transfection</td>
		</tr>
		<tr height="42">
			<td height="42" style="height:42px;width:216px;">G418 sulfate&#160;</td>
			<td style="width:112px;">Gold Biotechnology&#160;</td>
			<td style="width:151px;">G-418-10</td>
			<td>for drug resistant selection</td>
		</tr>
		<tr height="21">
			<td height="21" style="height:21px;width:216px;">Puromycin dihydrochloride</td>
			<td style="width:112px;">Sigma Aldrich</td>
			<td style="width:151px;">sc-108071</td>
			<td>for drug resistant selection</td>
		</tr>
		<tr height="42">
			<td height="42" style="height:42px;width:216px;">NuPAGE Novex 4-12% Bis-Tris Protein Gels, 1.0 mm, 15 well</td>
			<td style="width:112px;">Life Technologies</td>
			<td style="width:151px;">NP0323BOX</td>
			<td>for western blot</td>
		</tr>
		<tr height="42">
			<td height="42" style="height:42px;width:216px;">NuPAGE Transfer Buffer (20X)</td>
			<td style="width:112px;">Life Technologies</td>
			<td style="width:151px;">NP00061</td>
			<td>for western blot</td>
		</tr>
		<tr height="42">
			<td height="42" style="height:42px;width:216px;">NuPAGE MES SDS Running Buffer (20X)</td>
			<td style="width:112px;">Life Technologies</td>
			<td style="width:151px;">NP0002</td>
			<td>for western blot</td>
		</tr>
		<tr height="42">
			<td height="42" style="height:42px;width:216px;">Amersham Protran Supported 0.2 NC, 300mmx4m</td>
			<td style="width:112px;">GE healthcare life science</td>
			<td style="width:151px;">10600015</td>
			<td>for western blot</td>
		</tr>
		<tr height="63">
			<td height="63" style="height:63px;width:216px;">MF 20</td>
			<td style="width:112px;">Developmental Hybridoma Bank</td>
			<td style="width:151px;">MF 20</td>
			<td>primary Ab for immunostaining</td>
		</tr>
		<tr height="63">
			<td height="63" style="height:63px;width:216px;">Goat anti-Mouse IgG (H+L) Secondary Antibody, Texas Red-X conjugate</td>
			<td style="width:112px;">Thermo Fisher Scientific</td>
			<td style="width:151px;">T-862</td>
			<td>secondary Ab for immunostaining</td>
		</tr>
		<tr height="21">
			<td height="21" style="height:21px;width:216px;">One step qRT-PCR MasterMix</td>
			<td style="width:112px;">AnaSpec</td>
			<td style="width:151px;">05-QPRT-032X</td>
			<td>for qRT-PCR</td>
		</tr>
		<tr height="21">
			<td height="21" style="height:21px;width:216px;">TriPure Isolation Reagent</td>
			<td style="width:112px;">Roche</td>
			<td style="width:151px;">11667165001</td>
			<td>for RNA isolation</td>
		</tr>
		<tr height="21">
			<td height="21" style="height:21px;width:216px;">CUG-BP1 Antibody (3B1)</td>
			<td style="width:112px;">santa cruz</td>
			<td style="width:151px;">sc-20003</td>
			<td>primary Ab western blot</td>
		</tr>
		<tr height="21">
			<td height="21" style="height:21px;width:216px;">Actin Antibody</td>
			<td style="width:112px;">santa cruz</td>
			<td style="width:151px;">sc-1615</td>
			<td>goat polyclonal IgG for loading control</td>
		</tr>
		<tr height="21">
			<td height="21" style="height:21px;width:216px;">293T Ecopack</td>
			<td style="width:112px;">Clontech</td>
			<td style="width:151px;">631507</td>
			<td>cells for retrovirus preparation</td>
		</tr>
		<tr height="21">
			<td height="21" style="height:21px;width:216px;">pMSCV-puro</td>
			<td style="width:112px;">Clontech</td>
			<td style="width:151px;">634401</td>
			<td>empty retroviral vector for retrovirus preparation</td>
		</tr>
		<tr height="42">
			<td height="42" style="height:42px;width:216px;">pMSCV-Celf1Flag-puro</td>
			<td style="width:112px;">house-constructed</td>
			<td style="width:151px;">not available</td>
			<td>retroviral vector encoding Celf1Flag, used in retrovirus preparation</td>
		</tr>
		<tr height="42">
			<td height="42" style="height:42px;width:216px;">psPAX2</td>
			<td style="width:112px;">gift from Didier Trono</td>
			<td style="width:151px;">not available</td>
			<td>for lentivirus preparation</td>
		</tr>
		<tr height="42">
			<td height="42" style="height:42px;width:216px;">pMD2.G</td>
			<td style="width:112px;">gift from Didier Trono</td>
			<td style="width:151px;">not available</td>
			<td>for lentivirus preparation</td>
		</tr>
		<tr height="42">
			<td height="42" style="height:42px;width:216px;">GFP-CUG5</td>
			<td style="width:112px;">gift from M.S. Mahadevan</td>
			<td style="width:151px;">not available</td>
			<td>details in reference 10&#160;</td>
		</tr>
		<tr height="42">
			<td height="42" style="height:42px;width:216px;">GFP- CUG200</td>
			<td style="width:112px;">gift from M.S. Mahadevan</td>
			<td style="width:151px;">not available</td>
			<td>details in reference 10&#160;</td>
		</tr>
		<tr height="21">
			<td height="21" style="height:21px;width:216px;">Triton&#160;X-100</td>
			<td style="width:112px;">Sigma Aldrich</td>
			<td style="width:151px;">X100</td>
			<td>for immunostaining</td>
		</tr>
		<tr height="21">
			<td height="21" style="height:21px;width:216px;">paraformaldehyde</td>
			<td style="width:112px;">Sigma Aldrich</td>
			<td style="width:151px;">P6148</td>
			<td>for immunostaining</td>
		</tr>
		<tr height="21">
			<td height="21" style="height:21px;width:216px;">TWEEN&#160;20</td>
			<td style="width:112px;">Sigma Aldrich</td>
			<td style="width:151px;">P9416</td>
			<td>for immunostaining</td>
		</tr>
		<tr height="21">
			<td height="21" style="height:21px;width:216px;">DAPI</td>
			<td style="width:112px;">Sigma Aldrich</td>
			<td style="width:151px;">D9542</td>
			<td>for immunostaining</td>
		</tr>
	</tbody>
</table>

modeling myotonic dystrophy 1 in c2c12 myoblast cells

Миотоническая дистрофия 1 (DM1) является распространенной формой мышечной дистрофии. Хотя некоторые модели на животных были установлены для DM1, миобластов модели клеток по-прежнему важны, поскольку они обеспечивают эффективную клеточную альтернативу для изучения клеточных и молекулярных событий. Хотя клетки миобластов С2С12 широко используется для изучения миогенез, устойчивость к трансфекции генов или вирусной трансдукции, затрудняет исследование в клетках С2С12. Здесь мы опишем оптимизированный протокол, который включает в себя ежедневное техническое обслуживание, Трансфекция и трансдукции процедуры для введения генов в С2С12 миобластов и индукции дифференцировки кардиомиоцитов. Итак, эти процедуры позволяют наилучшие эффективности трансфекции / трансдукции, а также последовательные результаты дифференциации. Протокол, описанный в создании моделей DM1 миобластов клеток пойдет на пользу изучение миотоническая дистрофии, а также других мышечных заболеваний.

Клетки C2C12 трансфицировали GFP-CUG5 или GFP-CUG200. После выбора лекарственной устойчивости, были созданы стабильные бассейны, которые могут быть визуализированы с помощью экспрессии GFP (Фигура 1А). Формирование Myotube в дифференцированных миобластов была обнаружена тя...

Watch this Scientific Journal Video about Modeling Myotonic Dystrophy 1 in C2C12 Myoblast Cells at JoVE.com

Modeling Myotonic Dystrophy 1 in C2C12 Myoblast Cells

В этом протоколе, мы приводим процедуры создания Миотоническая дистрофия 1 миобластов моделей, в том числе оптимизированного обслуживания С2С12 клеток, генной трансфекции / трансдукции и миоцитов дифференциации.

Моделирование миотонической дистрофии 1 в C2C12 миобластов клеток

Myotonic dystrophy 1 (DM1) is a common form of muscular dystrophy. Although several animal models have been established for DM1, myoblast cell models are ...

Research

JoVE Journal

Medicine

Modeling Stroke in Mice - Middle Cerebral Artery Occlusion with the Filament Model

Моделирование инсульта у мышей - окклюзии средней мозговой артерии с накаливания Модель

Stroke is among the most frequent causes of death and adult disability, especially in highly developed countries. However, treatment options to date are ...

Modeling Intracerebral Hemorrhage in Mice: Injection of Autologous Blood or Bacterial Collagenase

Моделирование внутримозгового кровоизлияния у мышей: Инъекции аутологичной крови или бактериальной коллагеназы

Spontaneous intracerebral hemorrhage (ICH) defines a potentially life-threatening neurological malady that accounts for 10-15% of all stroke-related ...

Modeling Spontaneous Metastatic Renal Cell Carcinoma (mRCC) in Mice Following Nephrectomy

Modeling Spontaneous Metastatic Renal Cell Carcinoma mRCC in Mice Following Nephrectomy

Моделирование Спонтанное раке почки (МСКЦ) у мышей после Нефрэктомия

One of the key challenges to improved testing of new experimental therapeutics in renal cell carcinoma (RCC) is the development of models that faithfully ...

Modeling Stroke in Mice: Permanent Coagulation of the Distal Middle Cerebral Artery

Моделирование Ход у мышей: Постоянный Коагуляция артерии Дистальный средней мозговой

Stroke is the third most common cause of death and a main cause of acquired adult disability in developed countries. Only very limited therapeutical ...

Generation of Induced Pluripotent Stem Cells from Muscular Dystrophy Patients: Efficient Integration-free Reprogramming of Urine Derived Cells

Генерация индуцированные плюрипотентные стволовые клетки мышечной дистрофией пациентов: эффективная интеграция без перепрограммирования мочи клеток, полученных

Dystrophic cardiomyopathy is a poorly understood consequence of muscular dystrophy. Generating induced Pluripotent Stem Cells (iPSCs) from patients with ...

Studying Pancreatic Cancer Stem Cell Characteristics for Developing New Treatment Strategies

Изучение рака поджелудочной железы стволовых клеток Характеристики для разработки новых стратегий лечения

Pancreatic ductal adenocarcinoma (PDAC) contains a subset of exclusively tumorigenic cancer stem cells (CSCs) which have been shown to drive tumor ...

Modeling Chemotherapy Resistant Leukemia In Vitro

Modeling Chemotherapy Resistant Leukemia In Vitro

Моделирование резистентностью к химиотерапии лейкоз<em&gt; In Vitro</em

It is well established that the bone marrow microenvironment provides a unique site of sanctuary for hematopoietic diseases that both initiate and ...

Multi-exon Skipping Using Cocktail Antisense Oligonucleotides in the Canine X-linked Muscular Dystrophy

Multi-пропуск экзонов Использование Коктейль антисмысловые олигонуклеотиды в собачьих Х-хромосомой мышечной дистрофии

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is one of the most common lethal genetic diseases worldwide, caused by mutations in the dystrophin (DMD) gene. Exon ...

Depletion of Mouse Cells from Human Tumor Xenografts Significantly Improves Downstream Analysis of Target Cells

Истощение мышиных клеток из ксенотрансплантатов опухолей человека значительно улучшает Downstream Анализ клеток-мишеней

The use of in vitro cell line models for cancer research has been a useful tool. However, it has been shown that these models fail to reliably mimic ...

Evaluation of Exon Inclusion Induced by Splice Switching Antisense Oligonucleotides in SMA Patient Fibroblasts

Оценка экзона включение индуцированных сращивания переключения антисмысловых олигонуклеотидов в фибробластов SMA пациента

Spinal muscular atrophy (SMA), a lethal neurological disease caused by the loss of SMN1, presents a unique case in the field of antisense oligonucleotide ...