May 11th, 2018
•أظهرت مختلف العقاقير النوكليوتيد (AONs) للحث على إدراج إكسون (تعديل الوصلة) وإنقاذ التعبير الجالي لضمور العضلات الشوكي (SMA). هنا، يمكننا وصف بروتوكول لايون ليبوترانسفيكشن للحث على إدراج إكسون في الجينات SMN2 وأساليب التقييم تحديد الكفاءة في SMA الليفية المريض.
ABOUT JoVE
Copyright © 2024 MyJoVE Corporation. All rights reserved