Evaluering av ekson inkludering av skjøte bytte Antisense Oligonucleotides i SMA pasienten fibroblaster

Ulike antisense oligonucleotides (AONs) har vist seg å indusere ekson inkludering (skjøte modulation) og redde SMN uttrykk for spinal muskel atrofi (SMA). Her beskriver vi en protokoll for AON lipotransfection å indusere ekson inkludering i SMN2 genet og metodene evaluering å bestemme effekt i SMA pasienter fibroblaster.