Name: measurements of motor function and other clinical outcome parameters in ambulant children with duchenne muscular dystrophy
Uploaded: 2019-01-12T15:00:00
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運動機能測定のデモに参加の Lars Hintermann を感謝したいし、機能テストのタイムアウトします。

募集、する前に研究は倫理委員会「2 つバーゼルのカントン (EKBB 63/13) 倫理委員会」とスイス医薬品庁 (Swissmedic 2013 DR 3151) によって承認され、ClinicalTrials.gov (NCT01995032) の下で登録されています。
1. 筋機能の検討
<ol><li>運動機能測定 (MFM)
	<ol>
<li>各次のタスクの実行し、表 1に示すように、スコアの患者があります。 注: MFM には患者<sup class="xref"...

<ol>
	<li>Ryder, S., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=The+burden,+epidemiology,+costs+and+treatment+for+Duchenne+muscular+dystrophy:+an+evidence+review.">The burden, epidemiology, costs and treatment for Duchenne muscular dystrophy: an evidence review.</a> Orphanet Journal of Rare Diseases. 12 (1), 79 (2017).</li><li>Mazzone, E., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Star+Ambulatory+Assessment,+6-minute+walk+test+and+timed+items+in+ambulant+boys+with+Duchenne+muscular+dystrophy.">Star Ambulatory Assessment, 6-minute walk test and timed items in ambulant boys with Duchenne muscular dystrophy.</a> Neuromuscular Disorders. 20 (11), 712-716 (2010).</li><li>Buckon, C., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Can+Quantitative+Muscle+Strength+and+Functional+Motor+Ability+Differentiate+the+Influence+of+Age+and+Corticosteroids+in+Ambulatory+Boys+with+Duchenne+Muscular+Dystrophy?.">Can Quantitative Muscle Strength and Functional Motor Ability Differentiate the Influence of Age and Corticosteroids in Ambulatory Boys with Duchenne Muscular Dystrophy?.</a> PLoS Currents. 8, (2016).</li><li>B&#233;rard, C., Payan, C., Hodgkinson, I., Fermanian, J. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=MFM+Collaborative+Study+Group.+A+motor+function+measure+for+neuromuscular+diseases.+Construction+and+validation+study.+Neuromuscular+disorders.">MFM Collaborative Study Group. A motor function measure for neuromuscular diseases. Construction and validation study. Neuromuscular disorders.</a> NMD. 15 (7), 463-470 (2005).</li><li>Vuillerot, C., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Monitoring+changes+and+predicting+loss+of+ambulation+in+Duchenne+muscular+dystrophy+with+the+Motor+Function+Measure.">Monitoring changes and predicting loss of ambulation in Duchenne muscular dystrophy with the Motor Function Measure.</a> Developmental Medicine &amp; Child Neurology. 52 (1), 60-65 (2010).</li><li>Vuillerot, C., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Responsiveness+of+the+Motor+Function+Measure+in+Neuromuscular+Diseases.">Responsiveness of the Motor Function Measure in Neuromuscular Diseases.</a> Archives of Physical Medicine and Rehabilitation. 93 (12), 2251-2256 (2012).</li><li>McDonald, C. M., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=The+6-minute+walk+test+and+other+clinical+endpoints+in+duchenne+muscular+dystrophy:+Reliability,+concurrent+validity,+and+minimal+clinically+important+differences+from+a+multicenter+study:+Reliability.">The 6-minute walk test and other clinical endpoints in duchenne muscular dystrophy: Reliability, concurrent validity, and minimal clinically important differences from a multicenter study: Reliability.</a> Validity and MCID of 6MWT and other Endpoints in DMD. Muscle &amp; Nerve. 48 (3), 357-368 (2013).</li><li>McDonald, C. M., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=The+6-minute+walk+test+as+a+new+outcome+measure+in+Duchenne+muscular+dystrophy.">The 6-minute walk test as a new outcome measure in Duchenne muscular dystrophy.</a> Muscle &amp; Nerve. 41 (4), 500-510 (2010).</li><li>ATS Committee on Proficiency Standards for Clinical Pulmonary Function Laboratories. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=ATS+Statement:+Guidelines+for+the+Six-Minute+Walk+Test.">ATS Statement: Guidelines for the Six-Minute Walk Test.</a> American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine. 166 (1), 111-117 (2002).</li><li>Mcdonald, C. M., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=THE+6-minute+walk+test+and+other+endpoints+in+Duchenne+muscular+dystrophy:+Longitudinal+natural+history+observations+over+48+weeks+from+a+multicenter+study:+6MWT+and+Endpoints+in+DMD.">THE 6-minute walk test and other endpoints in Duchenne muscular dystrophy: Longitudinal natural history observations over 48 weeks from a multicenter study: 6MWT and Endpoints in DMD.</a> Muscle &amp; Nerve. 48 (3), 343-356 (2013).</li><li>Deconinck, N., Dan, B. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Pathophysiology+of+Duchenne+Muscular+Dystrophy:+Current+Hypotheses.">Pathophysiology of Duchenne Muscular Dystrophy: Current Hypotheses.</a> Pediatric Neurology. 36 (1), 1-7 (2007).</li><li>Fischmann, A., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Quantitative+MRI+and+loss+of+free+ambulation+in+Duchenne+muscular+dystrophy.">Quantitative MRI and loss of free ambulation in Duchenne muscular dystrophy.</a> Journal of Neurology. 260 (4), 969-974 (2013).</li><li>Barnard, A. M., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Skeletal+muscle+magnetic+resonance+biomarkers+correlate+with+function+and+sentinel+events+in+Duchenne+muscular+dystrophy.">Skeletal muscle magnetic resonance biomarkers correlate with function and sentinel events in Duchenne muscular dystrophy.</a> PLOS ONE. 13 (3), e0194283 (2018).</li><li>Willcocks, R. J., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Multicenter+prospective+longitudinal+study+of+magnetic+resonance+biomarkers+in+a+large+duchenne+muscular+dystrophy+cohort:+Longitudinal+Muscle+MR+in+DMD.">Multicenter prospective longitudinal study of magnetic resonance biomarkers in a large duchenne muscular dystrophy cohort: Longitudinal Muscle MR in DMD.</a> Annals of Neurology. 79 (4), 535-547 (2016).</li><li>Godi, C., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Longitudinal+MRI+quantification+of+muscle+degeneration+in+Duchenne+muscular+dystrophy.">Longitudinal MRI quantification of muscle degeneration in Duchenne muscular dystrophy.</a> Annals of Clinical and Translational Neurology. 3 (8), 607-622 (2016).</li><li>Schmidt, S., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Timed+function+tests,+motor+function+measure,+and+quantitative+thigh+muscle+MRI+in+ambulant+children+with+Duchenne+muscular+dystrophy:+A+cross-sectional+analysis.">Timed function tests, motor function measure, and quantitative thigh muscle MRI in ambulant children with Duchenne muscular dystrophy: A cross-sectional analysis.</a> Neuromuscular Disorders. 28 (1), 16-23 (2018).</li><li>Fischer, D., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=The+6-minute+walk+test,+motor+function+measure+and+quantitative+thigh+muscle+MRI+in+Becker+muscular+dystrophy:+A+cross-sectional+study.">The 6-minute walk test, motor function measure and quantitative thigh muscle MRI in Becker muscular dystrophy: A cross-sectional study.</a> Neuromuscular Disorders. 26 (7), 414-422 (2016).</li><li>Govoni, A., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Ongoing+therapeutic+trials+and+outcome+measures+for+Duchenne+muscular+dystrophy.">Ongoing therapeutic trials and outcome measures for Duchenne muscular dystrophy.</a> Cellular and Molecular Life Sciences. 70 (23), 4585-4602 (2013).</li><li>Seferian, A. M., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Upper+Limb+Strength+and+Function+Changes+during+a+One-Year+Follow-Up+in+Non-Ambulant+Patients+with+Duchenne+Muscular+Dystrophy:+An+Observational+Multicenter+Trial.">Upper Limb Strength and Function Changes during a One-Year Follow-Up in Non-Ambulant Patients with Duchenne Muscular Dystrophy: An Observational Multicenter Trial.</a> PLOS ONE. 10 (2), e0113999 (2015).</li><li>Pane, M., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Upper+limb+function+in+Duchenne+muscular+dystrophy:+24+month+longitudinal+data.">Upper limb function in Duchenne muscular dystrophy: 24 month longitudinal data.</a> PLOS ONE. 13 (6), e0199223 (2018).</li><li>Wokke, B. H., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Quantitative+MRI+and+strength+measurements+in+the+assessment+of+muscle+quality+in+Duchenne+muscular+dystrophy.">Quantitative MRI and strength measurements in the assessment of muscle quality in Duchenne muscular dystrophy.</a> Neuromuscular Disorders. 24 (5), 409-416 (2014).</li><li>Arpan, I., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Examination+of+effects+of+corticosteroids+on+skeletal+muscles+of+boys+with+DMD+using+MRI+and+MRS.">Examination of effects of corticosteroids on skeletal muscles of boys with DMD using MRI and MRS.</a> Neurology. 83 (11), 974-980 (2014).</li><li>Hooijmans, M. T., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Non-uniform+muscle+fat+replacement+along+the+proximodistal+axis+in+Duchenne+muscular+dystrophy.">Non-uniform muscle fat replacement along the proximodistal axis in Duchenne muscular dystrophy.</a> Neuromuscular Disorders. 27 (5), 458-464 (2017).</li><li>Carlier, P. G. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Global+T2+versus+water+T2+in+NMR+imaging+of+fatty+infiltrated+muscles:+Different+methodology,+different+information+and+different+implications.">Global T2 versus water T2 in NMR imaging of fatty infiltrated muscles: Different methodology, different information and different implications.</a> Neuromuscular Disorders. 24 (5), 390-392 (2014).</li><li>Morrow, J. M., et al. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=MRI+biomarker+assessment+of+neuromuscular+disease+progression:+a+prospective+observational+cohort+study.">MRI biomarker assessment of neuromuscular disease progression: a prospective observational cohort study.</a> The Lancet Neurology. 15 (1), 65-77 (2016).</li><li>Hollingsworth, K. G. <a target="_blank" href="http://www.ncbi.nlm.nih.gov/entrez/query.fcgi?db=PubMed&cmd=Search&doptcmdl=Citation&defaultField=Title+Word&term=Quantitative+MRI+in+muscular+dystrophy:+An+indispensable+trial+endpoint?.">Quantitative MRI in muscular dystrophy: An indispensable trial endpoint?.</a> Neurology. 83 (11), 956-957 (2014).</li></ol>

いくつかの有望な結果の措置は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者での臨床試験で使用されています。MFM は患者の持久力に関する有用な情報を提供できますが、6MWT 32 手順4で重要な運動機能の詳細な検討を含む検証と再現可能な機能のテストです。
現在検証済みのすべてのテストがある間、内検の変動に起因する制限およびすべては患者の協...

治療に対する反応を確実に反映した結果の措置は、成功した臨床試験の必須要件です。新しい治療戦略の急速な発展、臨床成果を監視再現性と機密性の高いメソッドを定義する強い努力をしました。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、X 連鎖劣性疾患および筋ジストロフィー児の最も一般的なタイプです。それは損失の 8-12 歳と 30 歳1の前に主に時期尚早の死のまわりの歩行の主に骨格と心臓の筋肉と進歩的な病気のコースの重大な関与が特徴です。運動機能などの検証テストは、測定し、タイムアウト機能検査はの日常生活の機能の多くの側面を評価する際に、病気の進行を監視するため臨床ツールとして広く受け入れられます。さらに、外来の場合、彼らは弱いと非協力的患者2,3では適切に実行できません定量的筋肉強度対策よりも敏感であるようです。
運動機能測定 (MFM) 首、トランク、腕、足の筋肉と立っている、転送、歩行などの能力の機能を評価します。モーターの性能4の 3 つのディメンションが反映されて、歩行を失っている患者では実行もできます。(DMD と 6-60 歳以上の患者のため検証) MFM は、MFM ユーザーズ マニュアル5に基づいて評価しました。それは 32 項目が含まれています、3 つのサブドメインに分かれています: D1 (立っていると転送の評価)、D2 (軸方向と近位部の運動機能の評価) と D3 (遠位の運動機能の評価)。すべてのアイテムは、4 点満点 (0-3) に獲得しています。テストが十分に筋機能の変化を監視できるし、歩行の損失を予測する神経筋疾患で検証します。さらに、それは治療の医師と DMD6,7患者によって知覚される臨床症状の変化と一致します。彼らは、主に外来患者に実行テストは、結果の措置としても使われている関数をタイムアウトしました。臨床の低下と歩行の損失を予測すると比較して筋機能対策をより正確に相関再テスト信頼性の高いを示しますので、これらの中で 6 分間歩行試験 (6MWT) が特別な注意を受けています。定量的筋力測定8,9。テストは、最大 6 分10で患者の距離を歩行を測定します。それは、時間を記録した「エバリュエーター」、「信者」を患者の背後にある 1-2 メートルを歩く 2 つの訓練を受けた専門家によって導かれます。他の時間関数のテストは再テスト信頼性の低いと耐久性、歩行機能8,9,10,11の重要なマーカーが反映していません。これらのテストは、10 メートルの距離のウォーキング/ランニングの最高のパフォーマンスを測定するには、定刻の 10 メートル ラン/ウォーク テスト (10MWT) と仰臥位アップ時間仰臥位2から立ち上がるために能力を測定します。運動機能測定および臨床試験でプライマリとセカンダリのエンドポイントとして時限機能検査の使用は正当化される;しかし、主要な制限は患者のコラボレーションおよびエバリュエーターのスキルに依存しないいます。
定量的 MRI (QMRI) は、視覚化浮腫、筋変性脂肪と結合組織の12の増加のコンテンツなどの筋肉の形態学的異常を適切に説明する客観的方法です。神経筋疾患の診断ツールとして MRI の使用は既に確立されている、しかし、監視の病気の進行と治療反応におけるその役割はまだ臨床試験に限られる。筋ジストロフィー筋損傷、浮腫、脂肪置換と炎症で増加する T2 緩和時間と平均脂肪率 (FF) の計算により筋脂肪に関する情報を抽出できますさらに。QMRI は、50% の平均脂肪割合が歩行13,14の損失を予測しながら臨床結果と疾患の進行と測定値の相関として有望なバイオ マーカーに示されています。さらに、QMRI は、安定した患者の潜在性の変更を検出することができるされているまたは転帰も改善措置15,16。伸筋の QMRI データは17臨床転帰との相関関係について意味のあることも示しています。QMRI は非侵襲的な方法;それにもかかわらず、そのコストと低コンプライアンス年少の子供たちの可能性は、その使用に制限があります。
機能テストと QMRI の信頼性は以前ベッカーの筋ジストロフィー18で示されています。この横断的研究の目的だった、DMD 児の外来の敏感な臨床および放射能アウトカム指標を強調する神経筋における臨床試験の時代で標準化され、特定の疾患の評価の必要性が増えています。障害。

<table>
	<tbody>
		<tr>
			<td>Physiotherapy mat</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>should not be slippery; alternatively use a wide examination table</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>Cushions</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>Table&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>with adjustable height; it should allow the patient to rest forearms while seated and elbows flexed at 90&#176;</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>Chair</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>with adjustable height if possible; it should allow the patient to touch the floor with the feet while seated with the hips and knees flexed at 90&#176;</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>Stopwatch</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>CD or CD-ROM glued onto a piece of cardboard</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>10 coins&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>dimensions: 20 mm wide and 2 mm thick (10 euro cents or equivalent)</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>Lead pencil</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>Tennis ball</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>Sheets of A4 paper or equivalent&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>weight: 70-80g</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>Clipboard</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>Two small traffic cones&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>Tape&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>for marking arrows and stop&#160;&#160;</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>Line traced on the floor</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>2 centimeters wide and 6 meters long</td>
		</tr>
		<tr>
			<td>Corridor</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>&#160;-&#160;</td>
			<td>indoor, straight, up to 30 meters long&#160;</td>
		</tr>
	</tbody>
</table>

measurements of motor function and other clinical outcome parameters in ambulant children with duchenne muscular dystrophy

デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者でテストした新しい治療法の選択肢が増えて、まだないの治療効果についての最も信頼性の高い評価の定義があります。私たちトライアル「L-シトルリンとメトホルミン デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療」に参加している外来の患者で使用される臨床および放射能のアウトカム指標を提案します。運動機能測定は 32 項目から成り、立ってや転送を含む運動のパフォーマンスのすべての 3 つの次元を評価、神経筋疾患患者における検証テスト (D1 subscore)、軸方向と近位部の運動機能 (D2 subscore)、と遠位部の運動機能 (D3 subscore)。テストは、高いイントラ間 rater 変動のみとき厳密に次の材料、試験手順、およびスコアの計算指針を示しています。6 分間歩行試験、計時 10 メートル歩行/走行テスト、および仰臥位の時間は、一般的に使用されるタイミング機能のテストも十分に筋機能の変更を監視します。しかし、彼らは強く患者コラボレーションに依存します。定量的な MRI は客観的かつ潜在性の変更を検出する高感度バイオ マーカー検査コストの限られた使用の理由であるかもしれないけれども。本研究ではすべて臨床評価と定量的 MRI スキャンの間の高い相関が見つかりました。これらの方法の組合せの使用が病気の進行についてのより良い理解を提供しますしかし、その信頼性を検証する縦方向の研究が必要です。

DMD で 47 外来男性患者 (6.5 〜 10.8 歳) のベースライン データ分析されました。すべての患者は以前「L-シトルリンとメトホルミン デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療」に関する研究に参加しました。大学子供病院バーゼル、スイス連邦共和国、ドイツおよびオーストリアの患者登録から患者が登録されました。スキャンの一部を取ることを拒否、1 つの患者を除い...

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Measurements of Motor Function and Other Clinical Outcome Parameters in Ambulant Children with Duchenne Muscular Dystrophy

運動機能、デュシェンヌ型筋ジストロフィー児の外来の他の臨床パラメーターの測定

本研究の目的は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーと最も信頼性の高い臨床結果の措置と外来患者における定量的筋 MRI の相関を提示することです。

While the number of new treatment options tested in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) is increasing, there is still no defining of the most ...

この方法は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の臨床試験における治療応答および臨床低下残業に関する重要な質問に答えるのに役立ちます。この技術の主な利点は、患者のコンプライアンスへの依存度が低く、歩行患者と非歩行患者の両方に適性である。この手順を実証するには、大学小児病院Basalの運動機能測定のための訓練を受けた理学療法士クリスティーン・セッピです。患者に次のタスクを完了させることによって、運動機能の臨床評価を行い、彼は仰向けに横たわっている。まず、彼は正中の位置に頭を保持し、一方の側から他方に回す必要があります。これとそれ以降のすべての動きでは、パフォーマンスに基づいて、0〜3のスケールで患者をスコア付けします。次に、患者が正中の位置で頭を横たえ続け、頭を上げてこの位置を維持するように頼みます。ひざを胸まで持ってきさせなさい。今、片足が腰と膝の両方を約90度で曲げたので、足を足底屈曲にしてマットに平行に下肢を置くように頼みます。その後、彼に足の最大の反射を実行するように頼みます。次に、患者は上肢を体の横に置き、手を反対側の肩に持って行く必要があります。その後、まだ仰向けに横たわって、彼は足をマットの上に少し離れて置いて、半分屈曲して下肢を動かすべきです。彼にこの地位を維持し、骨盤を上げるように頼む。次に、患者に仰向けに寝てもらい、胃の上にひっくり返し、両手足を解放してもらいます。その後、彼に仰向けに横になってから座るように頼みます。マットの上に座っている患者と臨床評価を続ける。まず、トランクの前で手を合わせながら着席位置を維持するように頼みます。この手順を試みる際には、不必要な再配置や疲労を避けるために、所定の順序でそれを実行することを覚えておくと、推奨される試験材料と検査ステップに固執することが重要です。次に、マットの上に座ったまま、患者の前にテニスボールを置きます。彼はその後、ボールに触れ、その後、再び後ろに座る必要があります。その後、下肢を前に出してマットの上に座ってから立ち上がるようにします。この時点で、患者に椅子の前に立ってから椅子に座り、できるだけまっすぐに体を座らせた位置を維持するように頼みます。さて、患者に完全な屈曲で頭を持って椅子に座るように頼みます。その後、彼に頭を上げて、この位置を維持するように頼みます。評価のこの時点で、患者に前腕ではなく肘をテーブルの上に置いてテーブルの前の椅子に座るように頼みます。その後、両手を頭の上に置くように頼みます。さて、患者が同じ位置に置いて、テーブルの上に鉛筆を置き、鉛筆に触れてもらいなさい。さて、彼の手の隣に10枚のコインを置き、コインを拾って、同じ手でそれらを保持するように彼に依頼します。次に、テーブルの上に段ボールに貼り付けたCDを置きます。患者にCDの中央に指を1本置き、指でディスクの端をトレースするように頼みます。さて、テーブルの上に鉛筆と紙を持って、鉛筆を拾ってフレームの中に描くように頼みます。その後、彼の手に紙を置き、少なくとも4センチメートルの紙を引き裂くように頼みます。次に、患者の手の横にテニスボールを置きます。ボールを拾って上げて、手を回すように頼みます。次に、テーブルの上に図を置き、患者に「start」という単語の図の中央に指を置き、図面上に指を置きます。この時点で、患者に彼の体の隣に腕を持って椅子に座るように頼み、テーブルは前腕の長さに等しい距離で座るように頼みます。その後、両手をテーブルの上に置くように頼みます。次に、両足を地面に置いて、体重に合わせた機器に座るように患者に依頼します。その後、彼に立ち上がるように頼みます。評価のこの部分については、患者に上肢を支えるために装置の上に置いて立たせてください。その後、彼にサポートを解放し、まっすぐ立ってもらいます。次に、患者に対して、サポート用の機器を使用して、同じ位置を再び取るように依頼する。その後、彼にサポートを解放し、片足を上げるように頼みます。評価の残りの部分については、患者は何のサポートもせずに立つ必要があります。片手で床に触れてから、もう一度立ち上がるように頼みます。その後、彼に立って、彼のかかとに10のステップを歩くように頼みます。次に、床に長さ約6メートル、幅2センチメートルの直線を描きます。患者にこの線に沿って歩くように頼む。その後、患者に走ってもらいます。次に、患者に片足を支えずに、もう一方の足を地面から離してもらいます。彼に所定の位置にホップするように頼んでください。最後に、患者にしゃがみ込んでから、もう一度立ち上がるように頼みます。評価が完了したら、そのドメイン内のすべての項目のスコアを加算し、そのドメインの最大スコアで割り、100 を掛けることによって、運動機能測定サブスコアを計算します。次に、合計スコアを計算するには、32 項目すべてのスコアを加算し、合計を 96 で割って、100 を掛けます。ここでは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを持つ8歳の患者の運動機能測定と6分間の歩行テストの画像を見ます。赤の数字は立ち位置と移動の評価を表し、青と黄色はそれぞれ近位運動機能と遠位運動機能の評価を表します。最初の行は開始位置を表し、2 行目はタスクを表します。ここでは、6分間の歩行テストの開始位置が左側に示され、右側の画像は理学療法士の監督下で30メートルの廊下でテストを行う患者を示している。この図は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者2人における運動機能試験を用いたベースライン定量MRIデータの相関の代表的な例を示す。運動機能測定および6分間の歩行検査を含む機能検査によってより重篤な臨床的関与を有する患者1は、特に拉致被害者の大腿筋の顕著な脂肪分解を示した。患者2は臨床性能が優れ、拉致被害者の脂肪分解が顕著でないことを示した。比較のために、ベースラインで全47人の患者の臨床評価およびqMRIデータがここに表される。一度習得すると、この技術は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの歩行患者で約45分で行うことができる、それが適切に行われれば、患者のコンプライアンスによるそれ以上の制限はありません。臨床評価に従って、定量的筋肉MRIのような客観的な方法は、このような追加の質問、非臨床疾患の進行およびそれらの特定の治療に答えるために行うことができる。その開発後、この技術は、神経筋疾患の分野の研究者が、疾患の進行に関する信頼できる情報を提供し、歩行の喪失を予測できる敏感な結果尺度を使用して臨床試験を行う道を開いた。このビデオを見た後、あなたは、立ち位置と移動、軸および運動機能、および遠位運動機能を評価するなど、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者で運動機能測定を行う方法についてよく理解している必要があります。不快な服装をしたり、滑りやすい検査材料を使用するなど、テストのパフォーマンスを妨げる要因は避けるべきであることを忘れないでください。また、患者はこの手順を行っている間、いかなるオートタスティックデバイスも使用しない。

Research

JoVE Journal

Medicine

Methods to Quantify Pharmacologically Induced Alterations in Motor Function in Human Incomplete SCI

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患者と高齢者における時空間歩行パラメータの臨床的評価

Spatial and temporal characteristics of human walking are frequently evaluated to identify possible gait impairments, mainly in orthopedic and ...

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正常および病的脳機能を研究するために脳深部刺激でSaccadometryを使用します

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Nerve-sparing Mid-urethral Obstruction (NeMO) in Female Small Rodents

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女性の小型げっ歯類における神経温存ミッド尿道閉塞（NEMO）

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