该项目旨在使用细胞工厂平台和优化的培养条件为大规模生产高滴度、高纯度腺相关病毒载体提供 noelle 方案。修改后的纯化工艺结合了来自细胞组分的 AEV 和 employ 标签两相申请,然后是我们的梯度人工化,实现了卓越的产量和纯度。尽管最近取得了进展,但学术研究实验室仍然存在一些挑战。
这些措施包括优化可扩展的培养条件、使用其他细胞、降低空衣壳的百分比以及平衡病毒产量与纯度。与其他技术相比,我们的方案通过细胞工厂提供可扩展性,通过优化的培养条件提高产量,并通过 noelle 两步纯化过程提高腺相关病毒载体纯度。这种具有卓越腺相关病毒纯度的可扩展方案为学术研究实验室更大规模的临床前研究铺平了道路。
由于载体质量的提高,可能会导致更安全、更有效的基因疗法开发。