Dit project heeft tot doel een noelle-protocol te bieden voor grootschalige producties van adeno-geassocieerde virusvectoren met een hoge titer en hoge zuiverheid met behulp van een celfabrieksplatform en geoptimaliseerde culturele omstandigheden. Het herziene zuiveringsproces combineert AEV van beide celfracties en de tweefasige petitie, gevolgd door onze gradiëntartificatie die een superieure opbrengst en zuiverheid bereikt. Ondanks recente vooruitgang blijven er enkele uitdagingen in academische onderzoekslaboratoria.
Deze omvatten het optimaliseren van schaalbare kweekomstandigheden, het gebruik van andere cellen, het verminderen van het percentage lege capsiden en het in evenwicht brengen van de virale opbrengst met zuiverheid. In vergelijking met andere technieken biedt ons protocol schaalbaarheid via celfabrieken, een hogere opbrengst met geoptimaliseerde kweekomstandigheden en een verbeterde zuiverheid van adeno-geassocieerde virusvectoren door middel van een noelle-zuiveringsproces in twee stappen. Dit schaalbare protocol met superieure adeno-geassocieerde virale zuiverheid maakte de weg vrij voor grotere preklinische studies in de academische onderzoekslaboratoria.
Potentieel leidend voor veiligere en effectievere ontwikkeling van gentherapie dankzij verbeterde vectorkwaliteit.