Detta projekt syftar till att tillhandahålla ett noelle-protokoll för storskaliga produktioner av adenoassocierade virusvektorer med hög titer och hög renhet med hjälp av en cellfabriksplattform och optimerade odlingsförhållanden. Den reviderade reningsprocessen kombinerar AEV från båda cellfraktionerna och använder tvåfasframställning, följt av vår gradientartifiering som uppnår överlägsen avkastning och renhet. Trots den senaste tidens framsteg kvarstår vissa utmaningar i akademiska forskningslaboratorier.
Dessa inkluderar optimering av skalbara odlingsförhållanden, användning av andra celler, minskning av andelen tomma kapsider och balansering av virusutbytet med renhet. Jämfört med andra tekniker erbjuder vårt protokoll skalbarhet via cellfabriker, ökad avkastning med optimerade odlingsförhållanden och förbättrad adenoassocierad virusvektorrenhet genom en noelle tvåstegs reningsprocess. Detta skalbara protokoll med överlägsen adeno-associerad viral renhet banade väg för större prekliniska studier i de akademiska forskningslaboratorierna.
Potentiellt ledande för säkrare och effektivare genterapiutveckling på grund av förbättrad vektorkvalitet.