治疗杜氏肌营养不良患儿运动功能及其他临床结果参数的测量

这种方法可以帮助回答有关治疗反应和临床衰退加班的杜氏肌萎缩症患者的临床试验关键问题。该技术的主要优点是它对患者的依从性较低，并且适合门诊和非门诊患者。展示这个程序的将是克里斯蒂娜·塞皮，一个训练有素的物理治疗师，从大学儿童医院巴萨尔运动功能测量。

通过让患者完成以下任务，从他躺在他的背上开始，对运动功能进行临床评估。首先，他应该把头放在中线位置，然后把它从一边转向另一边。在此和所有后续运动中，根据性能按 0 到 3 的刻度给患者评分。

接下来，让患者保持头部在中线位置躺下，并请他抬起头，保持这个位置。让他把单膝放在胸前现在，一条腿在臀部和膝盖的弯曲程度约为90度，请他把他的小腿平行放在垫子上，脚放在植物弯曲处。

然后，请他做脚的最大弯曲。接下来，患者应将一个上肢放在身体旁边，并将手放在另一个肩膀上。然后，他仍然躺在他的背上，他应该移动他的下肢半弯曲，与脚放在垫子上，稍微分开。

请他保持这个位置，并提高他的骨盆。接下来，让病人躺在他的背上，然后翻到他的胃上，并释放他的两个上肢。然后，请他躺在他的背上，然后坐起来。

继续临床评估，患者坐在垫子上。首先，请他保持坐姿，同时在后备箱前保持双手接触。在尝试此过程时，必须记住按给定顺序执行该程序，以避免不必要的重新定位和用尽，并坚持推荐的检查材料和检查步骤。

接下来，坐在垫子上，把一个网球放在病人面前。然后，他应该触摸球，然后再次坐视不及。然后，让他坐在垫子上，他的下肢在前面，然后站起来。

此时，请患者站在椅子前面，然后坐在椅子上，保持身体尽可能直的坐姿。现在，请病人坐在椅子上，头完全弯曲。然后，请他抬起头，保持这个位置。

此时，在评估中，请患者坐在桌子前的椅子上，用前臂，而不是肘部放在桌子上。然后，请他双手放在头顶上。现在，病人处于同一位置，把一支铅笔放在桌子上，让他摸一下铅笔。

现在，把10枚硬币放在他的手旁边，让他拿起硬币，并把它们握在同一只手。接下来，把一张粘在桌子上的纸板上的CD。请患者将一根手指放在 CD 的中心，并用手指在磁盘边缘周围进行跟踪。

现在，在桌子上拿着一支铅笔和一张纸，让他拿起铅笔，在画框里画画。然后，把一张纸放在他手里，让他把纸撕开至少四厘米。接下来，在病人的手旁边放置一个网球。

请他拿起球，举起来，然后转手。然后，在桌子上放置一张包含图片的图表，让患者将手指放在图表的中心，然后将手指放在绘图上。此时，请患者坐在椅子上，手臂放在身体旁边，桌子的距离相当于他的前臂长度。

然后，请他双手放在桌子上。接下来，请患者坐在适合其体重的装备上，双脚放在地上。然后，请他站起来。

对于评估的这一部分，请患者站在上肢放在一件设备上进行支撑。然后，请他释放支持，站直。接下来，请患者再次采取相同的位置，使用设备进行支持。

然后，请他释放支撑，抬起一只脚。在评估的其余部分，患者应站在没有任何支持。请他一手摸地板，然后再站起来。

然后，请他站起来，走10步在他的高跟鞋。接下来，画一条长约六米、宽约两厘米的直线。请病人沿着这条线走。

然后，让病人跑。接下来，要求患者站在一只脚没有支撑，与另一只脚离开地面。请他跳到位。

最后，请病人蹲下来，然后再次站起来。评估完成后，通过添加该域中所有项目的分数，将其除以域的最大分数，并乘以 100 来计算电机函数度量子分数。然后，要计算总分，请添加所有 32 个项目的分数，将总和除以 96，再乘以 100。

在这里，我们看到运动功能测量和六分钟的步行测试的图像，在一个8岁的病人与杜琴肌肉萎缩。红色数字表示对站立和转移的评估，蓝色和黄色分别表示对近位和近近电机功能的评估。第一行表示起始位置，第二行表示任务。

在这里，6 分钟步行测试的起始位置在左侧显示，而右侧图像显示患者在物理治疗师的监督下在 30 米长的走廊上执行测试。此图显示了基线定量 MRI 数据相关性的代表性示例，以及两名杜尚肌肉萎缩患者的运动功能测试。患者1与更严重的临床参与评估通过功能测试，包括运动功能测量和6分钟的步行测试，显示突出的脂肪退化的大腿肌肉，特别是绑架者。

患者2的临床表现更好，而且绑架者的脂肪降解不太明显。为了进行比较，此处提供了所有 47 例基线患者的临床评估和 qMRI 数据。一旦掌握，这项技术可以在约45分钟内完成与Duchenne肌肉萎缩的门诊患者，如果它执行得当，并没有进一步的限制，由于病人的遵守。

在临床评估后，可以执行定量肌肉MRI等客观方法，以回答其他问题，如亚临床疾病进展及其特定治疗。该技术开发后，为神经肌肉疾病领域的研究人员使用一种敏感的结果测量方法进行临床试验铺平了道路，该方法提供了有关疾病进展的可靠信息，并可以预测失位。看完这段视频后，您应该对如何对患有杜琴肌肉萎缩症的患者进行运动功能测量有一个很好的了解，包括评估站立和转移、轴向和运动功能以及近侧运动功能。

不要忘记，应避免考虑影响您的考试成绩的因素，例如穿不舒服的衣服或使用湿滑的考试材料。此外，患者在执行此过程时不得使用任何自动设备。