作者聚焦： 鞘内注射 – 一种高效可靠的递送方法，用于测试新生小鼠大脑中基因编辑的功效

我们小组采用涉及基因组发现和功能建模的跨学科方法来研究神经发育障碍的遗传学和表观遗传基础。我们在突变小鼠中使用患者诱导的多能干细胞或 iPSC 进行分子、神经生理学和神经行为分析，以剖析神经发育障碍的病理生理学。我们的目标是开发一种基于基因编辑的治疗方法来治疗这种疾病。

脑室内注射，也称为ICV，是直接向新生小鼠中枢神经系统提供治疗的唯一方法。然而，它必须穿透大脑皮层。鞘内注射 IT 是诊所常用的程序，是直接将治疗直接施用于中枢神经系统的有效手段。

然而，由于新生幼崽的体积小且易碎，鞘内注射可能会带来重大的技术挑战。我们正在努力开发一种高效可靠的递送方法来测试非病毒和非纳米颗粒的小鼠大脑中的功效和基因编辑。与传统的ICV注射相比，鞘内注射的风险明显降低，因为它避免了直接穿透大脑皮层的需要。

这增加了优势，可以最大限度地减少对区域皮质组织和周围神经的潜在损害。鞘内注射还可以通过单次注射使药物的可给药量至少增加五倍，并大大提高了重复给药的可行性。