טיפולי הסרטן הממוקדים, הידועים גם בשם "טיפולים ממוקדים מולקולריים", מנצלים את ההבדלים המולקולריים והגנטיים בין התאים הסרטניים לבין התאים הנורמליים. היא זקוקה להבנה מעמיקה של תאי הסרטן כדי לפתח תרופות שיכולות להתמקד בהיבטים מולקולריים ספציפיים המניעים את הגדילה, ההתקדמות וההתפשטות של תאים סרטניים מבלי להשפיע על הצמיחה וההישרדות של תאים נורמליים אחרים בגוף.

ישנם מספר סוגים של טיפולים ממוקדים נגד מטרות מולקולריות ספציפיות לטיפול בסוגים שונים של סרטן.

מעכבי אנגיוגנזה

אנגיוגנזה ממלאת תפקיד עצום במיקרו-סביבה של הגידול בכך שהיא מספקת חמצן וחומרים מזינים נחוצים לתאי הגידול הגדלים. לכן, השימוש במעכבים ספציפיים, כגון bevacizumab שיכולים לקשור גורמי גדילה אנדותל של כלי דם במחזור הדם ולחסום היווצרות של כלי דם חדשים, יכול לעזור להגביל את הצמיחה של תאים סרטניים.

נוגדנים חד שבטיים

אסטרטגיה נפוצה נוספת נגד סרטן היא השימוש בנוגדנים חד שבטיים, כגון alemtuzumab, trastuzumab ו- cetuximab, שיכולים להתמקד ישירות בתאי הגידול. בעוד שחלק מהנוגדנים הללו מכוונים לסמן ספציפי על התאים הסרטניים, אחרים רק משפרים את התגובה החיסונית בגוף.

מעכבי פרוטאזום

מסלול האוביקוויטין-פרוטאזום ממלא תפקיד מכריע באפופטוזיס, הישרדות תאים, התקדמות מחזור התא, תיקון DNA והצגת אנטיגן בתאים איקריוטים. מעכבי מסלול זה, כגון bortezomib, carfilzomib, ו ixazomib, משמשים בהצלחה לטיפול מיאלומה ולימפומה של תאי מעטפת (MCL).

מעכבי העברת אותות

לרוב תאי הסרטן יש מסלולי העברת אותות חריגים המובילים לצמיחת תאים בלתי מבוקרת, שגשוגם והישרדותם. פיתוח תרופות שיכולות לעכב את רכיבי העברת האותות החריגים בתאים הסרטניים, כגון קולטני פני השטח או המשפיעים במורד הזרם, כגון קינאזות, הוא אפיק מבטיח לטיפול ממוקד. לדוגמה, קולטן גורם גדילה אפידרמלי או EGFR הוא קולטן transmembrane טירוזין קינאז המתבטא באופן חריג במקרים מסוימים של סרטן. Gefitinib, תרופה שאושרה על ידי ה- FDA, היא מעכב EGFR המשמש בהצלחה לטיפול בסרטן ריאות של תאים שאינם קטנים.