El alcance de nuestro estudio es un mecanismo y una estrategia terapéutica de investigación de enfermedades genéticas. Nuestra investigación se basa en modelos de enfermedades multinivel, como líneas celulares, iPSC, organoides y ratones. Las iPSC tienen una clara ventaja sobre otros modelos.
Las iPSC de los pacientes y cualquier célula y organoide derivado posterior comparten el mismo genoma con los pacientes, lo que proporciona un banco de células de pacientes y modelos para muchas enfermedades. Además, con los métodos de las iPSC establecidas, los pacientes están bastante maduros. Quedan muchos desafíos en la dirección de diferenciar las iPSC en células y organoides específicos, con una comprensión cada vez más profunda de los mecanismos de desarrollo en el desarrollo actual que se producirá en el campo.
