Lo scopo del nostro studio è un meccanismo e una strategia terapeutica di ricerca della malattia genetica. La nostra ricerca si basa su modelli di malattia multilivello, come linee cellulari, iPSC, organoidi e topi. Le iPSC hanno un netto vantaggio rispetto ad altri modelli.
Le iPSC dei pazienti e tutte le cellule e gli organoidi derivati successivi condividono lo stesso genoma con i pazienti, il che fornisce una banca di cellule e modelli di pazienti per molte malattie. Inoltre, con i metodi di iPSC consolidati dai pazienti sono abbastanza maturi. Rimangono molte sfide nella direzione della differenziazione delle iPSC in cellule e organoidi specifici, con una comprensione più approfondita dei meccanismi di sviluppo nello sviluppo attuale che si verificherà nel campo.
