Предметом нашего исследования является исследование механизма и терапевтической стратегии генетического заболевания. Наши исследования основаны на многоуровневых моделях заболеваний, таких как клеточные линии, ИПСК, органоиды и мыши. ИПСК имеют явное преимущество перед другими моделями.
ИПСК пациентов, а также любые последующие полученные клетки и органоиды имеют один и тот же геном с пациентами, что обеспечивает банк клеток пациента и модели для многих заболеваний. Кроме того, с методами установлены ИПСК у пациентов достаточно зрелые. Остается много проблем в направлении дифференцировки ИПСК в специфические клетки и органоиды, при этом в этой области будет происходить углубление понимания механизмов развития в современных разработках.
