قياسات للوظيفة الحركية وغيرها من المعالم النتائج السريرية في الأطفال حركيا مع ضمور العضلات دوشين

Sara Nagy; Simone Schmidt; Patricia Hafner; Andrea Klein; Daniela Rubino-Nacht; Vanya Gocheva; Oliver Bieri; Carole Vuillerot; Ulrike Bonati; Dirk Fischer

doi:10.3791/58784

A subscription to JoVE is required to view this content. Sign in or start your free trial.

Summary

الهدف من هذه الدراسة تقديم مقاييس النتائج السريرية الأكثر موثوقية وعلى العلاقات المتبادلة مع العضلات كمية التصوير بالرنين المغناطيسي في المرضى حركيا مع ضمور العضلات دوشين.

Abstract

وفي حين يتزايد العدد خيارات العلاج الجديدة اختبار في المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين (DMD)، هناك لا يزال أي تعريف للتقييمات الأكثر موثوقية فيما يتعلق بالفعالية العلاجية. نقدم مقاييس النتائج السريرية والإشعاعية المستخدمة في المرضى خارج المستشفيات المشاركة في أعمالنا المحاكمة "العلاج بلام-citrulline والميتفورمين في ضمور العضلات دوشين". وظيفة المحرك هو اختبار تم التحقق من صحتها في المرضى الذين يعانون من الاضطرابات العصبية العضلية التي تتكون من عناصر 32 ويقيم جميع الأبعاد الثلاثة لأداء المحرك بما في ذلك مكانة ونقل (D1 سوبسكوري)، وظيفة المحرك المحوري والدانية (D2 سوبسكوري) ، ووظيفة الحركة البعيدة (D3 سوبسكوري). ويبين الاختبار عالية داخل وبين ريتر تقلب ولكن فقط عند دقة المبادئ التوجيهية التالية مواد وخطوات الفحص، وحساب النقاط. اختبار 6 دقائق سيرا على الأقدام، وتوقيت 10 متر سيرا على الأقدام/تشغيل الاختبار، وتارة حتى المرة هي استخداماً الاختبارات الوظيفية المحددة زمنياً التي ترصد التغيرات في وظيفة العضلات؛ أيضا بما فيه الكفاية ومع ذلك، أنها تعتمد بشدة على تعاون المريض. التصوير بالرنين المغناطيسي الكمية هو موضوعي والعلامات البيولوجية الحساسة للكشف عن التغيرات السريرية، على الرغم من أن تكاليف الفحص قد يكون سببا للاستخدام المحدود. في هذه الدراسة، تم العثور على ارتباط وثيق بين تقييمات كل السريرية والرنين الكمي. ويوفر استخدام هذه الأساليب التوافيقيه فهم أفضل حول تطور المرض؛ ومع ذلك، الدراسات الطولية ضرورية للتحقق من موثوقيتها.

Introduction

التدابير نتائج موثوق بها تعكس الاستجابة للمعالجة شرط أساسي لنجاح التجارب السريرية. نظراً للتطور السريع لاستراتيجيات علاجية جديدة، بذلت جهود أقوى لتعريف أساليب استنساخه، فضلا عن الحساسية التي ترصد النتائج السريرية.

ضمور العضلات دوتشينني (DMD) هو اضطراب المتنحية المرتبطة بالعاشر والنوع الأكثر شيوعاً من ضمور العضلات في الأطفال. يتميز بتورط شديدة غالباً الهيكل العظمى وعضلة القلب ودورة مرض تدريجيا، مع فقدان أمبوليشن حوالي 8-12 سنة، والوفاة المبكرة أساسا قبل 30 عاماً¹. قياس اختبارات تم التحقق من صحتها مثل وظيفة المحرك واختبارات وظيفة توقيت هي مقبولة على نطاق واسع كأدوات السريرية لرصد تطور المرض، كما أنها تقييم جوانب كثيرة من وظائف الحياة اليومية. وعلاوة على ذلك، في الحالات الإسعافية، يبدو أنهم أكثر حساسية من التدابير قوة العضلات الكمية، التي لا يمكن تنفيذه على نحو ملائم في المرضى ضعيفة وغير التعاوني²^،³.

قياس الوظيفة الحركية (MFM) يقيم وظائف الرقبة والجذع، والذراع، وعضلات الساق وقدرات مثل الدائمة، ونقل، والمشي. ويمكن أداؤها حتى في المرضى الذين فقدوا أمبوليشن، كما أنه يعكس الأبعاد الثلاثة لأداء المحرك⁴. وجرى تقييم MFM (التحقق من صحة للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 6-60 عاماً مع DMD) استناداً إلى دليل "المستخدم تشكيل التردد المعدل"⁵. أنه يتضمن عناصر 32 وينقسم إلى ثلاثة نطاقات: D1 (تقييم مكانة ونقل)، D2 (تقييم وظيفة المحرك المحوري والدانية)، و D3 (تقييم الدالة السيارات البعيدة). يتم تسجيل كافة العناصر على نطاق و 4-نقطة (0-3). الاختبار التحقق من صحة في الاضطرابات العضلية ويمكن رصد التغيرات في وظيفة العضلات بما فيه الكفاية والتنبؤ بخسارة أمبوليشن. وعلاوة على ذلك، أنها تتفق مع تغيرات سريرية ينظر إلى علاج الأطباء والمرضى الذين يعانون من إعلان الدوحة الوزاري⁶^،⁷. توقيت الدالة تستخدم الاختبارات أيضا عادة كمقاييس للنتائج، على الرغم من أنها تجري أساسا في المرضى خارج المستشفيات. ومن بين هذه تلقت الاختبار 6 دقائق سيرا على الأقدام (6MWT) اهتماما خاصا نظراً لأنه يظهر أعلى من اختبار معولية وتتوقع انخفاض السريرية وفقدان أمبوليشن ويرتبط أكثر بدقة مع التدابير وظيفة العضلات بالمقارنة مع ويقيس قوة العضلات الكمية⁸^،⁹. الاختبار التدابير الأعلى على مسافة قريبة من المريض في الدقائق 6¹⁰. أنها تسترشد باثنين من الفنيين المدربين ومن "اتباع" الذي يمشي 1-2 متر خلف المريض "خبير" الذي يسجل الوقت. اختبارات وظيفة توقيت أخرى أقل اختبار معولية ولا تعكس القدرة على التحمل، علامة هامة للدالة الإسعافية⁸^،⁹^،^،من¹⁰¹¹. تتضمن هذه الاختبارات اختبار توقيت 10 متر تشغيل/سيرا على الأقدام (10MWT)، الذي يقيس أداء أفضل من المشي/الجري لمسافة 10 أمتار، وتارة إلى أعلى وفي الوقت الذي يقيس القدرة على الوقوف في وجه من موقف ضعيف². استخدام قياس الوظيفة الحركية واختبارات وظيفة توقيت كالنهاية الابتدائي والثانوي في التجارب السريرية له ما يبرره؛ ومع ذلك، قيداً رئيسيا أنه لا توجد مستقلة عن تعاون المريض ومهارات القائم بالتقييم.

التصوير بالرنين المغناطيسي الكمية (قمري) طريقة موضوعية لتصور جيدا وصف التشوهات المورفولوجية للعضلات بما فيها ذمة وضمور العضلات، وزيادة المحتوى الدهني والنسيج الضام¹². تم بالفعل إنشاء استخدام التصوير بالرنين المغناطيسي كأداة تشخيصية للاضطرابات العصبية العضلية، ولكن دورها في رصد تطور المرض واستجابة العلاج لا يزال محدودا للتجارب السريرية. الوقت T2-الاسترخاء ومن المعروف أن يزاد في ضمور العضلات بسبب تلف العضلات وذمة واستبدال الدهنية، والتهاب، وكذلك يمكن استخراج معلومات حول محتوى الدهون في العضلات من خلال حساب نسبة الدهون يعني (FF). قمري قد ثبت أن تكون العلامات البيولوجية واعدة، كما قياسات قد يرتبط بتطور نتائج والأمراض السريرية، بينما كسر الدهون يعني 50% وتوقع الخسارة أمبولاتيون¹³^،¹⁴. وعلاوة على ذلك، قمري قد تمكنت من الكشف عن التغيرات السريرية في المرضى الذين يعانون من مستقرة أو حتى تحسن نتائج التدابير¹⁵^،¹⁶. كما أظهرت البيانات قمري العضلات اكستينسورس تكون ذات مغزى فيما يتعلق بارتباطها بالنتائج السريرية¹⁷. قمري أسلوب غير الغازية والحساسة؛ ومع ذلك، التكلفة وإمكانية تخفيض الامتثال في الأطفال الأصغر سنا قد تحد من استخدامه.

لقد ثبت موثوقية الاختبارات الوظيفية وقمري سابقا في ضمور العضلات بيكر في¹⁸. كان الهدف من هذه الدراسة المقطعية لتسليط الضوء على مقاييس النتائج السريرية والإشعاعية الحساسة في الأطفال حركيا مع إعلان الدوحة الوزاري، كما تزداد الحاجة إلى إجراء تقييمات موحدة وخاصة بالمرض في عهد التجارب السريرية في الأعصاب اضطرابات.

Protocol

قبل التوظيف، وافقت عليها لجنة الأخلاقيات المحلية [لجنة الأخلاقيات في "الكانتونين بازل" (أكب 63/13)] والوكالة السويسرية بالمخدرات (Swissmedic 2013 الدكتور 3151) الدراسة والمسجلة تحت الرقم (NCT01995032).

1-السريرية تقييم وظيفة العضلات

قياس الوظيفة الحركية (MFM)
1. يكون للمريض أداء كل مهمة من المهام التالية ونقاط لهم كما هو مبين في الجدول 1.
  ملاحظة: تشكيل التردد المعدل يحتوي على 32 العناصر المستقلة التي يجب أن تتم في ترتيب معين لتجنب إعادة تموضع بلا داع واستنفاد المريض⁵. انظر الجدول 1 للحصول على وصف مفصل لكل مهمة والتهديف.
  1. أطلب من المريض على الاستلقاء على ظهره. أطلب منه أن يعقد وضع رأسه في خط الوسط وتحويلها من جانب واحد إلى آخر. في هذا المجال وجميع الخطوات اللاحقة، نقاط المريض على مقياس من 0 إلى 3 (انظر الجدول 1) استناداً إلى أداء المهمة.
  2. أطلب من المريض على الاستلقاء على ظهره مع الرأس في موضع خط الوسط. أطلب منه أن رفع رأسه ومتمسكة بموقفها.
  3. أطلب من المريض على الاستلقاء على ظهره. أطلب منه أن تجلب ركبة واحدة في الصدر.
  4. أطلب من المريض على الاستلقاء على ظهره مع ساق واحدة استعرضوا سواء في الورك والركبة في ما يقرب من 90°. أطلب منه أن وضع أسفل الساق موازية حصيرة مع القدم في الانحناء أخمص القدم. يطلب منه القيام عطف ظهري قصوى من القدم.
  5. أطلب من المريض على الاستلقاء على ظهره. أطلب منه وضع أحد أطرافهم العليا بجوار جثته وتقديم اليد إلى الكتف المعاكس.
  6. أطلب من المريض على الاستلقاء على ظهره مع السفلية استعرضوا النصف والقدمين يستريح على حصيرة قليلاً عن بعضها البعض. أطلب منه أن الحفاظ على هذا الموقف ورفع الحوض.
  7. أطلب من المريض على الاستلقاء على ظهره. أطلب منه أن اقلب على المعدة ومجانا كل أطرافهم العليا.
  8. أطلب من المريض على الاستلقاء على ظهره. أطلب منه أن نجلس.
  9. أطلب من المريض الجلوس على حصيرة. أطلب منه أن الحفاظ على موقف مقاعدهم وعلى الأيدي اتصال أمام الجذع.
  10. أطلب من المريض الجلوس على حصيرة ووضع كرة تنس أمامه. أطلب منه أن تلمس الكرة والجلوس مرة أخرى.
    ملاحظة: يجب أن تكون الكرة التنس حيث أن المريض يجب أن يلتفت له جذع على مسافة إلى الأمام حوالي 30° بعيداً عن موضع البداية للمسها.
  11. أطلب من المريض الجلوس على حصيرة مع السفلية أمامه. أطلب منه الوقوف.
  12. أطلب من المريض على الوقوف أمام الرئيس. أطلب منه أن يجلس على كرسي.
  13. أطلب من المريض الجلوس على كرسي. أطلب منه للحفاظ على موقف مقاعدهم مباشرة قدر الإمكان.
  14. أطلب من المريض الجلوس على كرسي مع رأسه في الانحناء الكامل. أطلب منه أن رفع رأسه والحفاظ على هذا الموقف.
  15. أطلب من المريض الجلوس على كرسي أمام طاولة مع السواعد (باستثناء المرفقين) في الجدول. أطلب منه أن يضع كلتا يديه فوق رأسه.
  16. أطلب من المريض الجلوس على كرسي أمام طاولة مع السواعد على الطاولة. ضع قلم رصاص على الطاولة وأطلب منه أن تعمل باللمس قلم رصاص.
    ملاحظة: يجب وضع القلم على نفس مسافة على طول الطرف العلوي للمريض.
  17. أطلب من المريض الجلوس على كرسي أمام طاولة مع السواعد على الطاولة. أطلب منه لالتقاط القطع بجوار يده وعقد لهم في نفس اليد.
    ملاحظة: ينبغي وضع بجوار من ناحية المريض جميع القطع النقدية والتقطت تباعا مع يد واحدة.
  18. أطلب من المريض الجلوس على كرسي أمام طاولة مع السواعد على الطاولة. ضع قرص مضغوط لصقها على قطعة من الورق المقوى على الطاولة. أطلب منه أن يضع إصبع واحد في المركز لمؤتمر نزع السلاح، وأن تتبع حول حافة القرص باستخدام الإصبع.
  19. أطلب من المريض الجلوس على كرسي أمام طاولة مع السواعد على الطاولة. عقد قلم رصاص وورقة على الطاولة. أطلب منه أن تلتقط القلم ورسم داخل الإطار.
  20. أطلب من المريض الجلوس على كرسي أمام طاولة مع السواعد على الطاولة. وضع ورقة في يديه وأطلب منه أن المسيل للدموع الورق على الأقل 4 سم.
  21. أطلب من المريض الجلوس على كرسي أمام طاولة مع السواعد على الطاولة. ضع كرة تنس بجوار يده. أطلب منه أن تلتقط الكرة ورفعه، وتشغيل اليد.
  22. أطلب من المريض الجلوس على كرسي أمام طاولة مع السواعد على الطاولة. وضع رسم تخطيطي مع الصور على الطاولة. أطلب منه أن وضع الإصبع في وسط الرسم التخطيطي في الكلمة "ابدأ"، ثم وضع الإصبع على الرسومات.
  23. أطلب من المريض الجلوس على كرسي مع الأسلحة التي بجوار جثته والجدول على مسافة تعادل طول ذراعه. أطلب منه أن وضع كلتا يديه على الطاولة.
  24. أطلب من المريض الجلوس على كرسي مع كلا القدمين على الأرض. أطلب منه الوقوف.
  25. أطلب من المريض بالوقوف إلى جانب أطرافهم العليا يستريح في قطعة من المعدات لدعم. أطلب منه أن تفرج عن الدعم والوقوف على التوالي.
  26. أطلب من المريض بالوقوف إلى جانب أطرافهم العليا يستريح في قطعة من المعدات لدعم. أطلب منه أن الإفراج عن الدعم ورفع قدم واحدة.
  27. أطلب من المريض الوقوف دون دعم. أطلب منه أن تلمس الكلمة مع يد واحدة والوقوف مرة أخرى.
  28. أطلب من المريض الوقوف والمشي 10 خطوات على عقبيه.
  29. أطلب من المريض الوقوف دون دعم. رسم خط مستقيم (حوالي 6 مترا و 2 سم) على الأرض، وأطلب منه أن يسير على الخط.
  30. أطلب من المريض الوقوف دون دعم. أطلب منه أن تشغيل.
  31. أطلب من المريض أن يقف على قدم واحدة دون دعم مع القدم الأخرى بعيداً عن الأرض. أطلب منه أن هوب في المكان.
  32. أطلب من المريض الوقوف دون دعم. أطلب منه أن يجلس القرفصاء والوقوف مرة أخرى.
2. حساب النقاط.
  1. إضافة العشرات من جميع البنود 32 وقسمة المجموع 96 واضربها في 100 لحساب النتيجة النهائية.
  2. لحساب عشرات المجالات الفرعية، إضافة النقاط لكافة العناصر في هذا المجال وتقسيمه بأقصى درجة للمجال، ثم اضربه في 100.
    ملاحظة: يجب احتساب جميع النقاط كنسب مئوية.
اختبار 6 دقائق سيرا على الأقدام (6MWT)
1. أداء المهمة
  1. ترك بقية المرضى لمدة 10 دقائق قبل الاختبار. وتبين أن عملية المشي.
  2. أطلب من المريض أن يقف على خط البداية في الجانب الأيمن من مخروط 0. إعطاء التعليمات، "جاهزة، مجموعة، ابدأ".
  3. عندما تقول "اذهب"، اسمحوا بدء المريض يتجول الأقماع دون عبور الوسط، وإذا كان ذلك ممكناً، دون إبطاء أو إيقاف.
  4. في 6 دقيقة، إيقاف جهاز ضبط الوقت والسماح لوقف المرضى سيرا على الأقدام. العد التنازلي للثواني النهائية للاختبار ووضع علامة على هذه النقطة التي توقف المريض.
2. العملية الحسابية لعشرات
  1. تسجيل كل تيميبوينت التي يمر المريض مخروط.
  2. حساب المسافة الإجمالية عن طريق إضافة و ب، حيث يعرف بأنه مسافة اللفة النهائية (بين مخروط آخر تقريب حتى الانتهاء من النقطة 6 دقيقة)، ويعرف ب المسافة بالأمتار قبل (مخروط آخر تقريب المسافة في وقت المخروط الأخير).
توقيت 10 متر سيرا على الأقدام/تشغيل الاختبار (10MWT)
1. أداء المهمة
  1. أطلب من المريض أن يقف على خط البداية. تقف عند علامة 12 مترا، وإعطاء التعليمات، "جاهزة، مجموعة، ابدأ".
  2. عندما تقول "اذهب"، اسمحوا بدء المريض المشي/تشغيل.
  3. قياس الوقت ومراقبة نوعية سيرا على الأقدام/تشغيل. إيقاف جهاز ضبط الوقت عند سفح المريض الثاني يمر خط النهاية مسافة 10 أمتار.
  4. كرر الاختبار ثلاث مرات، واستخدم أداء أسرع لحساب النتيجة.
2. العملية الحسابية لعشرات
  1. نقاط المريض على نطاق 6 نقاط (1-6) استناداً إلى نوعية سيرا على الأقدام/تشغيل أثناء المحاكمة أسرع. نقاط 1 إذا كان غير قادر على المشي بنفسه، ونقاط 2 إذا لم يكن قادراً على المشي بنفسه لكنه قادر على المشي عندما تدعمها الترقيعية الركبة-الكاحل-سيرا على الأقدام أو أي شخص آخر.
  2. نقاط 3 إذا أنه ليس قادراً على زيادة سرعة المشي ويبقى له مشيه lordotic وتكييفها للغاية. نقاط 4 إذا كان قادراً على زيادة سرعة المشي ولكن غير قادر على تشغيل بينما يبقى المشية معتدل تكييف.
  3. نقاط 5 إذا أنه يشغل تقريبا، لكنه لا يستطيع رفع قدميه من الألف إلى الياء. نقاط 6 إذا كان قادراً على تشغيل ورفع كلا القدمين من الألف إلى الياء.
الوقت تارة
1. أداء المهمة
  1. أطلب من المريض الاستلقاء على طاولة الفحص في موقف ضعيف.
    ملاحظة: في الحالة التي يلزم فيها حصيرة، يمكن التأكد من أن أنها ثابتة ولا زلق.
  2. إعطاء التعليمات، "جاهزة، مجموعة، ابدأ". عندما قائلا "الانتقال"، واسمحوا بدء المريض واقفاً بأسرع ما يمكن.
  3. قياس الوقت ومراقبة نوعية المهمة. إيقاف جهاز ضبط الوقت عندما تولت المريض وضع مستقيم مع الأسلحة بجانبه. توفير كرسي بعد المريض قد حاول أن يقف من الكلمة لمدة 30 ثانية.
  4. كرر الاختبار ثلاث مرات، واستخدم أداء أسرع لحساب النتيجة.
2. العملية الحسابية لعشرات
  1. نقاط المريض على نطاق 6 نقاط (1-6). نقاط 1 إذا لم يكن قادراً على الوقوف في وجه من موقف ضعيف. نقاط 2 إذا كان قادراً على الوقوف في وجه من موقف ضعيف عند استخدام من أثاث لدعم.
  2. نقاط 3 إذا أنه يتحول في موقف ضعيف ويحتاج كلتا يديه "الصعود" على الساقين للتوصل إلى موقف الدائمة. نقاط 4 إذا كان ينتقل في موقف ضعيف ويحتاج يدا واحدة في المحطة للتوصل إلى موقف الدائمة.
  3. نقاط 5 إذا كان يتحول إلى الجانب ويستخدم واحد أو كلا اليدين على الأرض ولكن ليس على الساق التوصل إلى موقف الدائمة. نقاط 6 إذا كان قادراً على الوقوف دون تسليم أو استخدام اليدين على الساقين.

2-كمية العضلات التصوير بالرنين المغناطيسي

إجراء الرنين المغناطيسي المحوري للفخذين بما في ذلك جميع العضلات (العضلات القابضة في الفخذ والباسطة adductors) على ماسح ضوئي 3 تسلا استخدام لفائف angio والعمود الفقري طرفية 36-قناة. أداء المترجمين وشريحة تحديد المواقع كما سبق وصف¹¹^،¹⁷.
استخدام تسلسل ثلاثي الأبعاد (3D) تدرج صدى مع مرتين صدى مختلفة للتصوير في المرحلة والمرحلة تعارض [30 شرائح، تكرار الوقت (TR) = 20 مللي ثانية، ووقت صدى 1 (TE1) = 2.45 مرض التصلب العصبي المتعدد، صدى الوقت (TE2) = 3.68 مرض التصلب العصبي المتعدد، زاوية الوجه = 15، شراء الوقت = s 2 دقيقة 49] و mu صدى تدور lti-التباين مع 14 مرة صدى لتحديد أوقات الاسترخاء عرضية. استخدام مجال رؤية 400 × 400 مم و 384 × 384 مصفوفة لتحقيق سماكة شريحة القرار و 3 مم في الطائرة 1 مم.
رسم المناطق ذات الاهتمام (ROI) يدوياً على السيد الصور التي تحتوي على منطقة العضلات كلها العضلات القابضة في الفخذ، واكستينسورس، و adductors كل ساق.
استخدم الأسلوب ديكسون نقطتين وتوليد خرائط محتوى الدهون النسبي باستخدام بيكسيلويسي كسر الدهون، نظراً) و ((f + w)، حيث و = الصور الدهون، ث = المياه الصور¹⁷.
حساب الوقت T2-الاسترخاء ويعني كسر الدهون لكل مجموعة العضلات.

النتائج

وجرى تحليل بيانات خط الأساس للمرضى الذكور الإسعافية 47 (6.5 إلى 10.8 سنة) مع إعلان الدوحة الوزاري. وشارك جميع المرضى سابقا في دراسة "العلاج بلام-citrulline والميتفورمين في ضمور العضلات دوشين". التحق المرضى من "مستشفى بازل الأطفال جامعة" ومن سجلات المريض من سويسرا وألمانيا والنمسا. ب...

Discussion

استخدمت عدة تدابير نتائج واعدة في التجارب السريرية في المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات دوتشينني (DMD). تشكيل التردد المعدل هو اختبار وظيفية تم التحقق من صحتها واستنساخه ينطوي على دراسة تفصيلية لوظائف المحرك حاسمة في الخطوات 32⁴، في حين 6MWT يمكن أن توفر معلومات مفيدة عن التحمل ?...

Disclosures

الكتاب ليس لها علاقة بالكشف عن.

Acknowledgements

نحن يود أن يشكر لارس هينتيرمان للمشاركة في المظاهرة بالتدبير الدالة السيارات واختبارات وظيفة في الوقت المناسب.

Materials

Name	Company	Catalog Number	Comments
Physiotherapy mat	-	-	should not be slippery; alternatively use a wide examination table
Cushions	-	-	-
Table	-	-	with adjustable height; it should allow the patient to rest forearms while seated and elbows flexed at 90°
Chair	-	-	with adjustable height if possible; it should allow the patient to touch the floor with the feet while seated with the hips and knees flexed at 90°
Stopwatch	-	-	-
CD or CD-ROM glued onto a piece of cardboard	-	-	-
10 coins	-	-	dimensions: 20 mm wide and 2 mm thick (10 euro cents or equivalent)
Lead pencil	-	-	-
Tennis ball	-	-	-
Sheets of A4 paper or equivalent	-	-	weight: 70-80g
Clipboard	-	-	-
Two small traffic cones	-	-	-
Tape	-	-	for marking arrows and stop
Line traced on the floor	-	-	2 centimeters wide and 6 meters long
Corridor	-	-	indoor, straight, up to 30 meters long

References

Ryder, S., et al. The burden, epidemiology, costs and treatment for Duchenne muscular dystrophy: an evidence review. Orphanet Journal of Rare Diseases. 12 (1), 79 (2017).
Mazzone, E., et al. Star Ambulatory Assessment, 6-minute walk test and timed items in ambulant boys with Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscular Disorders. 20 (11), 712-716 (2010).
Buckon, C., et al. Can Quantitative Muscle Strength and Functional Motor Ability Differentiate the Influence of Age and Corticosteroids in Ambulatory Boys with Duchenne Muscular Dystrophy?. PLoS Currents. 8, (2016).
Bérard, C., Payan, C., Hodgkinson, I., Fermanian, J. MFM Collaborative Study Group. A motor function measure for neuromuscular diseases. Construction and validation study. Neuromuscular disorders. NMD. 15 (7), 463-470 (2005).
Vuillerot, C., et al. Monitoring changes and predicting loss of ambulation in Duchenne muscular dystrophy with the Motor Function Measure. Developmental Medicine & Child Neurology. 52 (1), 60-65 (2010).
Vuillerot, C., et al. Responsiveness of the Motor Function Measure in Neuromuscular Diseases. Archives of Physical Medicine and Rehabilitation. 93 (12), 2251-2256 (2012).
McDonald, C. M., et al. The 6-minute walk test and other clinical endpoints in duchenne muscular dystrophy: Reliability, concurrent validity, and minimal clinically important differences from a multicenter study: Reliability. Validity and MCID of 6MWT and other Endpoints in DMD. Muscle & Nerve. 48 (3), 357-368 (2013).
McDonald, C. M., et al. The 6-minute walk test as a new outcome measure in Duchenne muscular dystrophy. Muscle & Nerve. 41 (4), 500-510 (2010).
ATS Committee on Proficiency Standards for Clinical Pulmonary Function Laboratories. ATS Statement: Guidelines for the Six-Minute Walk Test. American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine. 166 (1), 111-117 (2002).
Mcdonald, C. M., et al. THE 6-minute walk test and other endpoints in Duchenne muscular dystrophy: Longitudinal natural history observations over 48 weeks from a multicenter study: 6MWT and Endpoints in DMD. Muscle & Nerve. 48 (3), 343-356 (2013).
Deconinck, N., Dan, B. Pathophysiology of Duchenne Muscular Dystrophy: Current Hypotheses. Pediatric Neurology. 36 (1), 1-7 (2007).
Fischmann, A., et al. Quantitative MRI and loss of free ambulation in Duchenne muscular dystrophy. Journal of Neurology. 260 (4), 969-974 (2013).
Barnard, A. M., et al. Skeletal muscle magnetic resonance biomarkers correlate with function and sentinel events in Duchenne muscular dystrophy. PLOS ONE. 13 (3), e0194283 (2018).
Willcocks, R. J., et al. Multicenter prospective longitudinal study of magnetic resonance biomarkers in a large duchenne muscular dystrophy cohort: Longitudinal Muscle MR in DMD. Annals of Neurology. 79 (4), 535-547 (2016).
Godi, C., et al. Longitudinal MRI quantification of muscle degeneration in Duchenne muscular dystrophy. Annals of Clinical and Translational Neurology. 3 (8), 607-622 (2016).
Schmidt, S., et al. Timed function tests, motor function measure, and quantitative thigh muscle MRI in ambulant children with Duchenne muscular dystrophy: A cross-sectional analysis. Neuromuscular Disorders. 28 (1), 16-23 (2018).
Fischer, D., et al. The 6-minute walk test, motor function measure and quantitative thigh muscle MRI in Becker muscular dystrophy: A cross-sectional study. Neuromuscular Disorders. 26 (7), 414-422 (2016).
Govoni, A., et al. Ongoing therapeutic trials and outcome measures for Duchenne muscular dystrophy. Cellular and Molecular Life Sciences. 70 (23), 4585-4602 (2013).
Seferian, A. M., et al. Upper Limb Strength and Function Changes during a One-Year Follow-Up in Non-Ambulant Patients with Duchenne Muscular Dystrophy: An Observational Multicenter Trial. PLOS ONE. 10 (2), e0113999 (2015).
Pane, M., et al. Upper limb function in Duchenne muscular dystrophy: 24 month longitudinal data. PLOS ONE. 13 (6), e0199223 (2018).
Wokke, B. H., et al. Quantitative MRI and strength measurements in the assessment of muscle quality in Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscular Disorders. 24 (5), 409-416 (2014).
Arpan, I., et al. Examination of effects of corticosteroids on skeletal muscles of boys with DMD using MRI and MRS. Neurology. 83 (11), 974-980 (2014).
Hooijmans, M. T., et al. Non-uniform muscle fat replacement along the proximodistal axis in Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscular Disorders. 27 (5), 458-464 (2017).
Carlier, P. G. Global T2 versus water T2 in NMR imaging of fatty infiltrated muscles: Different methodology, different information and different implications. Neuromuscular Disorders. 24 (5), 390-392 (2014).
Morrow, J. M., et al. MRI biomarker assessment of neuromuscular disease progression: a prospective observational cohort study. The Lancet Neurology. 15 (1), 65-77 (2016).
Hollingsworth, K. G. Quantitative MRI in muscular dystrophy: An indispensable trial endpoint?. Neurology. 83 (11), 956-957 (2014).

Reprints and Permissions

Request permission to reuse the text or figures of this JoVE article

Request Permission

Explore More Articles

143 Duchenne

This article has been published

Video Coming Soon

Keep me updated: