登录

生殖性克隆是指对整个生物体产生一个基因相同的克隆的过程。克隆可以通过分裂早期胚胎产生,这与同卵双胞胎的自然情况类似;成年动物的克隆通常通过一种称为体细胞核移植(SCNT)的过程完成。

基因插入

基因可以通过两种主要方式导入患者细胞:体内通过注射到特定组织或血流中直接导入患者体内;体外导入从患者体内移除的细胞,在基因插入后再移植回患者体内。

该基因通常被插入载体中,通常是一种经过修饰而不致病的病毒,目的是将基因导入患者细胞并传递到细胞核。例如,在某些情况下,当使用逆转录病毒载体时,基因被随机插入人的基因组,从而导致插入基因的稳定表达。在其它情况下,例如使用腺病毒载体时,基因不会整合到宿主的基因组中,只能短暂表达。载体也被设计成包含一个启动子区域,这样新基因就可以转录成信使RNA (mRNA)。然后,利用细胞自身的机制,将mRNA转化为蛋白质。蛋白质产品,如腺苷脱氨酶,为该疾病提供治疗。

临床试验

基因治疗仍处于早期阶段,风险很大,部分原因是插入基因的整合和活性无法完全控制。例如,在另一种SCID的基因治疗的早期试验中,一些患者患上了癌症,试验中止。然而,这项技术正在不断改进,对于没有其它有效治疗方法的严重疾病,其好处可以大于风险。除了SCID,基因治疗成功的其他疾病还包括一种遗传性失明和抗治疗性B细胞白血病。

Tags
Gene TherapyGenetic TreatmentGenetic EngineeringGenetic ModificationTherapeutic Gene TransferGenetic DiseasesGene ReplacementGenetic Disorders

来自章节 16:

article

Now Playing

16.17 : Gene Therapy

Analyzing Gene Expression and Function

24.6K Views

article

16.1 : 体外诱变

Analyzing Gene Expression and Function

3.9K Views

article

16.2 : 基因筛查

Analyzing Gene Expression and Function

4.8K Views

article

16.3 : 测试交叉

Analyzing Gene Expression and Function

1.7K Views

article

16.4 : 互补试验

Analyzing Gene Expression and Function

4.7K Views

article

16.5 : 单核苷酸多态性-SNP

Analyzing Gene Expression and Function

13.0K Views

article

16.6 : 细菌转化

Analyzing Gene Expression and Function

11.6K Views

article

16.7 : 转基因生物

Analyzing Gene Expression and Function

3.7K Views

article

16.8 : 生殖克隆

Analyzing Gene Expression and Function

2.2K Views

article

16.9 : CRISPR 技术

Analyzing Gene Expression and Function

14.8K Views

article

16.10 : 实验性的 RNAi

Analyzing Gene Expression and Function

5.9K Views

article

16.11 : 报告基因

Analyzing Gene Expression and Function

10.9K Views

article

16.12 : 原位杂交

Analyzing Gene Expression and Function

8.6K Views

article

16.13 : 染色质免疫沉淀 - ChIP

Analyzing Gene Expression and Function

10.5K Views

article

16.14 : 合成生物学

Analyzing Gene Expression and Function

4.6K Views

See More

JoVE Logo

政策

使用条款

隐私

科研

教育

关于 JoVE

版权所属 © 2025 MyJoVE 公司版权所有,本公司不涉及任何医疗业务和医疗服务。