Este protocolo permite nuevos tratamientos y prevenciones para la degeneración macular relacionada con la edad o DMAE. Esta es la enfermedad más grande con una neurodegeneración central y, sin embargo, creemos que es la más accesible debido a la estructura precisa del ojo y la disponibilidad de imágenes clínicas de la retina a nivel celular. Las complicaciones neovasculares de la enfermedad subyacente de la DMAE se han tratado con éxito durante 15 años en el 15% de los pacientes que la padecen.
Recientemente, la FDA aprobó el primer medicamento para la etapa final de la enfermedad subyacente. La secuenciación de ARN unicelular ha revelado el repertorio molecular de los más de 100 tipos de células en la retina y la vasculatura coroidea de soporte. La tomografía de coherencia óptica o OCT con seguimiento ocular nos ha permitido vislumbrar una secuencia detallada de progresión a nivel celular en la clínica.
Los sistemas de modelos celulares y animales existentes para la investigación de la DMAE no predicen la patología humana y el riesgo de progresión. Esto impide el desarrollo de nuevos tratamientos y prevenciones. Nuestro laboratorio contribuyó con muchos hallazgos de alto nivel sobre la DMAE, incluida la pérdida temprana de fotorreceptores amplios necesarios para la visión nocturna.
También se observó que las máculas mejor conservadas con retinas neurosensoriales unidas son directamente relevantes para la obtención de imágenes clínicas de OCT. Muchas partes de la patología de la DMAE se hicieron visibles con la OCT clínica que muestra vistas transversales de la retina y la coroides. Los resultados de OCT de ojos de donantes humanos se pueden comparar directamente con los hallazgos en imágenes clínicas.
Si los laboratorios pudieran emular los estándares de imágenes clínicas mediante el uso de OCT para caracterizar los ojos antes de los ensayos y los hallazgos de laboratorio como la expresión génica o la proteómica y aprovechar la línea de tiempo longitudinal de las imágenes clínicas para centrarse en los indicadores de riesgo más informativos.
