"분자 표적 치료"라고도 하는 표적 암 치료법은 암세포와 정상 세포 사이의 분자 및 유전적 차이를 이용합니다. 신체의 다른 정상 세포의 성장과 생존에 영향을 미치지 않으면서 암세포의 성장, 진행 및 확산을 주도하는 특정 분자 측면을 표적으로 할 수 있는 약물을 개발하기 위해서는 암세포에 대한 철저한 이해가 필요합니다.
다양한 종류의 암을 치료하기 위해 특정 분자 표적에 대한 여러 유형의 표적 치료법이 있습니다.
혈관신생은 성장하는 종양 세포에 필요한 산소와 영양분을 제공함으로써 종양 미세환경에서 큰 역할을 합니다. 따라서 순환 혈관 내피 성장 인자와 결합하여 새로운 혈관 형성을 차단할 수 있는 베바시주맙과 같은 특정 억제제의 사용은 종양 세포의 성장을 제한하는 데 도움이 될 수 있습니다.
암에 대항하기 위해 일반적으로 사용되는 또 다른 전략은 종양 세포를 직접 표적으로 삼을 수 있는 알렘투주맙(alemtuzumab), 트라스투주맙(trastuzumab), 세툭시맙(cetuximab)과 같은 단클론 항체를 사용하는 것입니다. 이러한 항체 중 일부는 암세포의 특정 마커를 표적으로 하는 반면, 다른 항체는 신체의 면역 반응을 개선하는 데 그칩니다.
유비퀴틴-프로테아솜 경로는 진핵 세포에서 세포사멸, 세포 생존, 세포주기 진행, DNA 복구 및 항원 발현에 중요한 역할을 합니다. 보르테조밉(bortezomib), 카르필조밉(carfilzomib), 익사조밉(ixazomib)과 같은 이 경로의 억제제는 골수종과 맨틀 세포 림프종(MCL)을 치료하는 데 성공적으로 사용되고 있습니다.
대부분의 암세포는 통제되지 않은 세포 성장, 증식 및 생존으로 이어지는 비정상적인 신호 전달 경로를 가지고 있습니다. 표면 수용체(surface receptor) 또는 키나아제(kinase)와 같은 다운스트림 효과기(downstream effector)와 같은 암세포의 비정상적인 신호 전달 요소를 억제할 수 있는 약물의 개발은 표적 치료를 위한 유망한 길입니다. 예를 들어, 표피 성장 인자 수용체(epidermal growth factor receptor, EGFR)는 일부 암에서 비정상적으로 발현되는 막관통 수용체 티로신 키나아제(tyrosine kinase)입니다. FDA 승인 약물인 게피티닙은 비소세포폐암 치료에 성공적으로 사용되는 EGFR 억제제입니다.
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