Mi laboratorio estudia los genes y los mecanismos que afectan la formación de células sanguíneas. Producimos células sanguíneas a partir de células madre pluripotentes inducidas por humanos, y queremos hacerlo de manera más eficiente para respaldar la producción a escala clínica de terapias celulares que se adapten a pacientes específicos. Utilizamos modalidades de genómica de células individuales para identificar patrones en la expresión génica y otros factores que pueden ayudar a apoyar la formación de células sanguíneas.
Uno de los principales desafíos para la producción de células sanguíneas in vitro es que es costosa e ineficiente. Estamos utilizando enfoques genéticos para abordar esto. Queremos utilizar pistas de la genética humana y de la hematopoyesis in vivo para guiar las mejoras que hacemos en el sistema in vitro.
Estamos tratando de utilizar la genómica funcional y los análisis de un solo núcleo para avanzar en el campo en términos de identificación de genes y redes de señalización que impulsan la formación de los tipos correctos de células sanguíneas in vitro. La creación de un conjunto de datos multiómicos de alta calidad nos ha ayudado a descubrir los factores de transcripción, la energía y la maquinaria regular que impulsan la diferenciación in vitro de las células sanguíneas. Estamos utilizando estos datos para comprender los datos genéticos humanos, como los loci, y los factores inciertos que están impulsando la diferenciación que no hemos podido ver antes.
Estamos muy entusiasmados de aprovechar los conocimientos de estos conjuntos de datos multimodales que hemos podido generar en función del aislamiento de núcleos de alta calidad. Tenemos la intención de centrar nuestros estudios futuros en los genes y los mecanismos de desarrollo que pueden producir tipos de células sanguíneas, en última instancia a escala clínica in vitro.