Il mio laboratorio studia i geni e i meccanismi che influenzano la formazione delle cellule del sangue. Produciamo cellule del sangue da cellule staminali pluripotenti indotte dall'uomo e vogliamo farlo in modo più efficiente per supportare la produzione su scala clinica di terapie cellulari su misura per pazienti specifici. Utilizziamo le modalità di genomica a singola cellula per identificare i modelli di espressione genica e altri fattori che possono aiutare a sostenere la formazione delle cellule del sangue.
Una delle principali sfide per la produzione di cellule del sangue in vitro è che è costosa e inefficiente. Stiamo utilizzando approcci genetici per affrontare questo problema. Vogliamo utilizzare gli indizi della genetica umana e dell'emopoiesi in vivo per guidare i miglioramenti che apportiamo al sistema in vitro.
Stiamo cercando di utilizzare la genomica funzionale e le analisi dei singoli nuclei per far progredire il campo in termini di identificazione dei geni e delle reti di segnalazione che guidano la formazione dei giusti tipi di cellule del sangue in vitro. La creazione di set di dati multi-omici di alta qualità ci ha aiutato a scoprire fattori di trascrizione, energia e macchinari regolari che guidano la differenziazione in vitro delle cellule del sangue. Stiamo utilizzando questi dati per comprendere i dati genetici umani come i loci e i fattori incerti che stanno guidando la differenziazione che non siamo stati in grado di vedere prima.
Siamo molto entusiasti di sfruttare le intuizioni di questi set di dati multimodali che siamo stati in grado di generare sulla base dell'isolamento di nuclei di alta qualità. Intendiamo concentrare i nostri studi futuri sui geni e sui meccanismi di sviluppo in grado di produrre tipi di cellule del sangue, in ultima analisi su scala clinica in vitro.