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Multi-exon Sauter Utilisation Oligonucleotides Cocktail antisens dans la dystrophie musculaire Canine liée à l'X

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•

10:30 min

•

May 24th, 2016

DOI :

10.3791/53776-v

May 24th, 2016

•

Bailey Miskew Nichols*¹, Yoshitsugu Aoki*², Mutsuki Kuraoka², Joshua J.A. Lee¹, Shin'ichi Takeda², Toshifumi Yokota¹

¹Department of Medical Genetics, University of Alberta Faculty of Medicine and Dentistry, ²Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience, National Center of Neurology and Psychiatry

Résumé

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dystrophie musculaire de Duchenne DMD

Canine X li e la dystrophie musculaire CXMD

la biopsie musculaire

des oligom res morpholino phosphorodiamidate morpholinos ou PMO

des oligonucl otides antisens 2 O m thyle 2 OMePS

Skeletal muscle

dendrim res Octa guanidine morpholinos conjugu s in vivo morpholinos ou vPMOs

pissage de l ARNm

exonique pissage activateur ESE

dystrophie musculaire de Becker BMD

oligonucl otide antisens AON m di e saut d exon th rapie

Chapitres dans cette vidéo

0:05

Title

1:23

2'OMePS Transfection of Dog Myoblasts

2:59

Morpholino Transfection of Dog Myoblasts and RNA Extraction

5:18

Intramuscular Injections or Open Muscle Biopsy

6:42

Systemic Injections

7:39

Results: Multi-exon Skipping Using Antisense Oligonucleotides in the Dystrophin Gene in Dogs

9:37

Conclusion

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