תרבית תרחיף ייצור וטיהור של וירוס הקשור לאדנו על ידי צנטריפוגת שיפוע צפיפות יודיקסנול עבור יישומי in vivo

אנו משתמשים בגישת אבולוציה מכוונת כדי לזהות קפיטים נגיפיים הקשורים באדנו עם טרופיזם גבוה יותר עבור סוגי תאים אנושיים ממוקדים. באמצעות מחקר זה, אנו שואפים לייצר וקטורים נגיפיים רקומביננטיים הקשורים באדנו עם התמרה משופרת של תאי מטרה ורלוונטיות קלינית בתחום הריפוי הגנטי. הקבוצה שלנו ביטלה לאחרונה מספר סרוטיפים AAV מהכבד על ידי שילוב שאריות קפסיד מקוריות לסרוטיפ AAV שיש לו באופן טבעי טרופיזם כבד מופחת.

אם יורחב בהצלחה לסרוטיפים נוספים, זה מספק את הבסיס להפחתת המינון הקליני הדרוש של RAAV על ידי הזרקה היקפית ולהפחית את התוצאות השליליות של המטופלים. שיטת טיהור IODIXanol בעוד שהיא חסכונית קשה להרחבה. בנוסף, ביישומים במורד הזרם, גישת האבולוציה המכוונת מבוצעת עם מודלים של בעלי חיים או במבחנה.

לכן, קפסיד המבודד על ידי אבולוציה מכוונת עשוי שלא להתמיר מטרות in vivo בבני אדם באותה מידה כמו במודלים פרה-קליניים. פרוטוקול זה הוא זול ונגיש עבור מעבדות קטנות יותר. בנוסף, שיטה זו מניבה טוהר גבוה, וירוס הקשור אדנו רקומביננטי שניתן להשתמש בו עבור יישומים פרה-קליניים in vivo במורד הזרם.