JoVE Journal

Medicine

Bu içeriği görüntülemek için JoVE aboneliği gereklidir.

live

Speed

×

MEDIA_ELEMENT_ERROR: Format error

Yazar Spotlight: Klinik Öncesi Uygulamalar için Verimli Adeno İlişkili Virüs İzolasyonu

Transkript

Hedef insan hücre tipleri için daha yüksek tropizme sahip adeno ilişkili viral kapitleri tanımlamak için yönlendirilmiş bir evrim yaklaşımı kullanıyoruz. Bu araştırma sayesinde, gen terapisi alanında gelişmiş hedef hücre transdüksiyonu ve klinik önemi olan rekombinant adeno ilişkili viral vektörler üretmeyi amaçlıyoruz. Grubumuz yakın zamanda, doğal olarak azalmış karaciğer tropizmine sahip bir AAV serotipine orijinal kapsid kalıntılarını dahil ederek karaciğerden birkaç AAV serotipini hedefledi.

Ek serotiplere başarılı bir şekilde genişletilirse, bu, periferik enjeksiyon ile gerekli RAAV klinik dozunu azaltmak ve olumsuz hasta sonuçlarını azaltmak için zemin sağlar. IODIXanol saflaştırma yönteminin uygun maliyetli olmasına rağmen ölçeklendirilmesi zordur. Ek olarak, aşağı akış uygulamalarında, yönlendirilmiş evrim yaklaşımı hayvan modelleriyle veya in vitro olarak gerçekleştirilir.

Bu nedenle, yönlendirilmiş evrim tarafından izole edilen kapsid, insanlarda klinik öncesi modellerde olduğu gibi in vivo hedefleri dönüştürmeyebilir. Bu protokol daha küçük laboratuvarlar için uygun fiyatlı ve erişilebilirdir. Ek olarak, bu yöntem, klinik öncesi in-vivo uygulamalar için kullanılabilen yüksek saflıkta, rekombinant adeno ilişkili virüs verir.

Daha Fazla Video Keşfet

Sitemizdeki deneyiminizi iyileştirmek için çerezleri kullanıyoruz

Sitemizi kullanmaya devam ederek ya da "Devam et" butonuna tıklayarak, çerezleri kabul edebilirsiniz.