يستخدم العلاج الجيني قفيصة فيروسية لإدخال الحمض النووي في الخلايا ، ثم تقوم الخلايا بمعالجة هذا الحمض النووي من خلال آليات غير مفهومة تماما. من خلال دراسة كيفية معالجة الخلية ل AAV للحمض النووي ، نأمل في تحسين سلامة وفعالية وطول عمر العلاجات الجينية AAV. كانت دراسة معالجة الحمض النووي AAV على مستوى الأنسجة أو الكائنات الحية صعبة للغاية.
وبينما كنا نطور بروتوكولات نقل زراعة الخلايا لتصور AAV عبر الفحص المجهري فائق الدقة ، وجدنا أن بساطة إنتاج واستخدام مستحضرات AAV غير المنقاة في زراعة الخلايا ليست معروفة جيدا. يمكن أن تكون هذه الطريقة المباشرة للتعبير العابر مفيدة للباحثين في العديد من المجالات. يعد إنشاء مستحضرات AAV الخام أمرا بسيطا للغاية ، وله عمر افتراضي طويل F4C ، مما يسمح باستخدامها في العديد من التجارب.
إن تطبيقها بسيط ، مما يجعلها بديلا فعالا من حيث الوقت والتكلفة لكواشف النقل القياسية. غالبا ما تكون المستحضرات الخام AAV أكثر كفاءة وأقل سمية من النقل. يحتوي علم الكتولوجيا على ذراعين ، الإنتاج والنقل ، وكلاهما يعتمد كليا على الآلات الخلوية المضيفة.
يهدف بحثنا المستقبلي إلى تحديد الآلات الخلوية المشاركة في هذه العمليات وطرق معالجتها حتى نتمكن من تحسين كفاءة الإنتاج والنقل. إن فهم البيولوجيا الأساسية التي تقوم عليها ذراعي علم الأمراض الحيوية أمر حيوي لنجاح العلاجات الجينية.
