Экспрессия трансгена в культивируемых клетках с использованием неочищенных рекомбинантных аденоассоциированных вирусных векторов

Генная терапия использует вирусный капсид для введения ДНК в клетки, а затем клетки обрабатывают эту ДНК с помощью механизмов, которые до конца не изучены. Изучая, как клетка обрабатывает ДНК, доставляемую AAV, мы надеемся повысить безопасность, эффективность и долговечность генной терапии AAV. Изучение процессинга ДНК AAV на уровне тканей или организмов было довольно сложным.

И когда мы разрабатывали протоколы трансдукции клеточных культур для визуализации AAV с помощью микроскопии сверхвысокого разрешения, мы обнаружили, что простота производства и использования неочищенных препаратов AAV в клеточной культуре не очень хорошо известна. Этот простой метод экспрессии переходных процессов может быть полезен для исследователей во многих областях. Создание сырых препаратов AAV довольно простое, а они имеют длительный срок хранения F4C, что позволяет использовать их в многочисленных экспериментах.

Они просты в применении, что делает их эффективной по времени и затратам альтернативой стандартным реагентам для трансфекции. Часто сырые препараты AAV более эффективны и менее токсичны, чем трансфекция. Вектрология имеет две ветви: продукцию и трансдукцию, и обе полностью зависят от клеточного аппарата хозяина.

Наше будущее исследование направлено на идентификацию клеточных механизмов, участвующих в этих процессах, и способов манипулирования ими, чтобы мы могли повысить эффективность производства и трансдукции. Понимание основ биологии, лежащих в основе обеих ветвей вектрологии, жизненно важно для успеха генной терапии.