未精製組換えアデノ随伴ウイルスベクターを用いた培養細胞における導入遺伝子発現

遺伝子治療では、ウイルスのカプシドを使用してDNAを細胞に導入し、細胞は完全には理解されていないメカニズムを介してそのDNAを処理します。細胞がAAVがDNAを産生するプロセスをどのように処理するかを研究することで、AAV遺伝子治療の安全性、有効性、寿命を向上させることが期待されます。組織や生物レベルでのAAV DNAプロセシングの研究は、非常に困難でした。

また、超解像顕微鏡によるAAV可視化のための細胞培養形質導入プロトコルを開発していましたが、細胞培養における未精製のAAV製剤の作製と使用の簡便さはあまり知られていないことがわかりました。この一過性発現の簡単な方法は、多くの分野の研究者にとって有利です。粗AAV調製物の作成は非常に簡単で、F4Cの保存期間が長いため、多くの実験に使用できます。

適用は簡単で、標準的なトランスフェクション試薬に代わる時間と費用対効果の高い代替品となります。多くの場合、AAV粗製剤はトランスフェクションよりも効率的で毒性が低いです。ベクトロジーには、産生と形質導入の2つのアームがあり、どちらも宿主の細胞機構に完全に依存しています。

今後の研究では、これらのプロセスに関与する細胞機構とその操作方法を明らかにし、生産効率と形質導入効率を向上させることを目指しています。ベクトロロジーの両部門を支える基礎生物学を理解することは、遺伝子治療の成功に不可欠です。