ביטוי טרנסגנים בתאים בתרבית באמצעות וקטורים נגיפיים רקומביננטיים לא מטוהרים הקשורים באדנו

ריפוי גנטי משתמש בקפסיד נגיפי כדי להחדיר דנ"א לתאים, ואז התאים מעבדים את הדנ"א הזה באמצעות מנגנונים שאינם מובנים במלואם. על ידי חקר האופן שבו התא מעבד AAV מספק DNA, אנו מקווים לשפר את הבטיחות, היעילות ואריכות הימים של טיפולים גנטיים AAV. חקר עיבוד דנ"א AAV ברמת הרקמה או האורגניזם היה די קשה.

ובזמן שפיתחנו פרוטוקולים להתמרה של תרביות תאים עבור הדמיה של AAV באמצעות מיקרוסקופ ברזולוציית על, גילינו שהפשטות של ייצור ושימוש בתכשירי AAV לא מטוהרים בתרבית תאים אינה ידועה. שיטה פשוטה זו לביטוי ארעי יכולה להועיל לחוקרים בתחומים רבים. יצירת תכשירי AAV גולמיים היא די פשוטה, ויש להם חיי מדף ארוכים F4C, המאפשר להם לשמש בניסויים רבים.

החלתם היא פשוטה, מה שהופך אותם לחלופה זמן וחסכונית לריאגנטים טרנספקציה סטנדרטיים. לעתים קרובות תכשירים גולמיים AAV יעילים יותר ורעילים פחות מאשר טרנספקציה. לווקטרולוגיה יש שתי זרועות, ייצור והתמירה, ושתיהן תלויות לחלוטין במנגנון התאי המארח.

המחקר העתידי שלנו נועד לזהות את המנגנונים התאיים המעורבים בתהליכים אלה ודרכים לתמרן אותם כדי שנוכל לשפר את יעילות הייצור וההולכה. הבנת הביולוגיה הבסיסית העומדת בבסיס שתי זרועות הווקטרולוגיה חיונית להצלחת הטיפולים הגנטיים.