Bei der Gentherapie wird ein virales Kapsid verwendet, um DNA in Zellen einzuschleusen, und dann verarbeiten die Zellen diese DNA durch Mechanismen, die nicht vollständig verstanden werden. Indem wir untersuchen, wie die Zelle die von AAV gelieferte DNA verarbeitet, hoffen wir, die Sicherheit, Wirksamkeit und Langlebigkeit von AAV-Gentherapien zu verbessern. Die Untersuchung der AAV-DNA-Prozessierung auf Gewebe- oder Organismusebene war ziemlich schwierig.
Und während wir Zellkulturtransduktionsprotokolle für die AAV-Visualisierung mittels hochauflösender Mikroskopie entwickelten, stellten wir fest, dass die Einfachheit der Herstellung und Verwendung von ungereinigten AAV-Präparaten in Zellkulturen nicht bekannt ist. Diese einfache Methode zur transienten Expression kann für Forscher in zahlreichen Bereichen von Vorteil sein. Die Herstellung von rohen AAV-Präparaten ist recht einfach, und sie haben eine lange Haltbarkeit F4C, so dass sie in zahlreichen Experimenten verwendet werden können.
Die Anwendung ist einfach, was sie zu einer zeit- und kosteneffizienten Alternative zu Standard-Transfektionsreagenzien macht. Oft sind rohe AAV-Präparate effizienter und weniger toxisch als die Transfektion. Die Vektrologie hat zwei Arme, die Produktion und die Transduktion, und beide sind vollständig von der zellulären Maschinerie des Wirts abhängig.
Unsere zukünftige Forschung zielt darauf ab, die zelluläre Maschinerie zu identifizieren, die an diesen Prozessen beteiligt ist, und Wege zu finden, sie zu manipulieren, um die Produktions- und Transduktionseffizienz zu verbessern. Das Verständnis der grundlegenden Biologie, die beiden Zweigen der Vektrologie zugrunde liegt, ist entscheidend für den Erfolg von Gentherapien.
