A terapia gênica usa um capsídeo viral para introduzir DNA nas células e, em seguida, as células processam esse DNA por meio de mecanismos que não são totalmente compreendidos. Ao estudar como os processos celulares AAV entregaram DNA, esperamos melhorar a segurança, eficácia e longevidade das terapias gênicas AAV. Estudar o processamento do DNA do AAV em nível de tecido ou organismo foi bastante difícil.
E enquanto estávamos desenvolvendo protocolos de transdução de cultura celular para visualização de AAV via microscopia de superresolução, descobrimos que a simplicidade de produzir e usar preparações de AAV não purificadas em cultura celular não é bem conhecida. Este método simples para expressão transitória pode ser vantajoso para pesquisadores em várias áreas. Criar preparações brutas de AAV é bastante simples, e eles têm uma longa vida útil F4C, permitindo que eles sejam usados em inúmeros experimentos.
Aplicá-los é simples, tornando-os uma alternativa econômica e de tempo aos reagentes de transfecção padrão. Muitas vezes, as preparações brutas de AAV são mais eficientes e menos tóxicas do que a transfecção. A vectrologia tem dois braços, produção e transdução, e ambos são totalmente dependentes da maquinaria celular do hospedeiro.
Nossa pesquisa futura visa identificar a maquinaria celular envolvida nesses processos e maneiras de manipulá-los para que possamos melhorar a eficiência de produção e transdução. Compreender a biologia básica subjacente a ambos os braços da vectrologia é vital para o sucesso das terapias gênicas.
