使用未纯化的重组腺相关病毒载体在培养细胞中进行转基因表达

基因疗法使用病毒衣壳将DNA引入细胞，然后细胞通过尚不完全了解的机制处理DNA。通过研究细胞如何处理AAV递送的DNA，我们希望提高AAV基因疗法的安全性、有效性和寿命。在组织或生物体水平上研究AAV DNA加工是相当困难的。

当我们通过超分辨率显微镜开发用于 AAV 可视化的细胞培养转导方案时，我们发现在细胞培养中生产和使用未纯化的 AAV 制剂的简单性并不为人所知。这种简单的瞬时表达方法对许多领域的研究人员来说都是有利的。制造粗AAV制剂非常简单，并且它们具有较长的保质期F4C，可以用于许多实验。

应用它们很简单，使其成为标准转染试剂的省时且经济的替代品。通常，AAV粗制剂比转染更有效，毒性更小。植物学有两个分支，生产和转导，两者都完全依赖于宿主细胞机制。

我们未来的研究旨在确定参与这些过程的细胞机制以及操纵它们的方法，以便我们能够提高生产和转导效率。了解支撑植物学两部分的基础生物学对于基因疗法的成功至关重要。