Este proyecto tiene como objetivo proporcionar un protocolo noelle para producciones a gran escala de vectores de virus adenoasociados de alta titulación y alta pureza utilizando una plataforma de fábrica de células y condiciones culturales optimizadas. El proceso de purificación revisado combina AEV de ambas fracciones celulares y la petición de dos fases de la etiqueta empleada, seguida de nuestra artificación en gradiente para lograr un rendimiento y una pureza superiores. A pesar de los avances recientes, persisten algunos desafíos en los laboratorios de investigación académica.
Estos incluyen la optimización de las condiciones de cultivo escalables, el uso de otras células, la reducción del porcentaje de cápsidas vacías y el equilibrio del rendimiento viral con la pureza. En comparación con otras técnicas, nuestro protocolo ofrece escalabilidad a través de fábricas de células, un mayor rendimiento con condiciones de cultivo optimizadas y una mayor pureza de vectores de virus adenoasociados a través de un proceso de purificación de dos pasos. Este protocolo escalable con una pureza viral adenoasociada superior allanó el camino para estudios preclínicos más grandes en los laboratorios de investigación académica.
Potencialmente líder en el desarrollo de terapias génicas más seguras y efectivas debido a la mejora de la calidad del vector.
