Ce projet vise à fournir un protocole noelle pour les productions à grande échelle de vecteurs viraux adéno-associés à haute teneur et de haute pureté en utilisant une plateforme d’usine cellulaire et des conditions culturales optimisées. Le processus de purification révisé combine l’AEV des deux fractions cellulaires et l’utilisation d’une pétition en deux phases, suivie de notre artification par gradient permettant d’obtenir un rendement et une pureté supérieurs. Malgré les progrès récents, certains défis subsistent dans les laboratoires de recherche universitaires.
Il s’agit notamment d’optimiser les conditions de culture évolutives, d’utiliser d’autres cellules, de réduire le pourcentage de capsides vides et d’équilibrer le rendement viral avec la pureté. Par rapport à d’autres techniques, notre protocole offre une évolutivité via des usines cellulaires, un rendement accru avec des conditions de culture optimisées et une pureté accrue des vecteurs viraux adéno-associés grâce à un processus de purification en deux étapes. Ce protocole évolutif avec une pureté virale adéno-associée supérieure a ouvert la voie à des études précliniques plus importantes dans les laboratoires de recherche universitaires.
Ce qui pourrait conduire à un développement plus sûr et plus efficace de la thérapie génique en raison de l’amélioration de la qualité des vecteurs.
