このプロジェクトは、細胞工場プラットフォームと最適化された培養条件を使用して、高力価、高純度のアデノ随伴ウイルスベクターの大規模生産のためのノエルプロトコールを提供することを目的としています。改訂された精製プロセスでは、両方の細胞画分からのAEVと採用タグの2段階の請願が組み合わされ、続いて優れた収率と純度を達成するグラジエント人工化が行われています。近年の進歩にもかかわらず、学術研究室にはいくつかの課題が残っています。
これには、スケーラブルな培養条件の最適化、他の細胞の使用、空のカプシドの割合の削減、ウイルス収量と純度のバランス調整が含まれます。他の技術と比較して、当社のプロトコルは、細胞工場によるスケーラビリティ、最適化された培養条件による収量の増加、およびノエルの2段階精製プロセスによるアデノ随伴ウイルスベクターの純度の向上を提供します。優れたアデノ随伴ウイルス純度を備えたこのスケーラブルなプロトコルは、学術研究機関での大規模な前臨床研究への道を開きました。
ベクターの品質向上により、より安全で効果的な遺伝子治療の開発につながる可能性があります。