Questo progetto mira a fornire un protocollo noelle per produzioni su larga scala di vettori virali adeno-associati ad alto titolo e ad alta purezza utilizzando una piattaforma di fabbrica cellulare e condizioni colturali ottimizzate. Il processo di purificazione rivisto combina l'AEV di entrambe le frazioni cellulari e la petizione a due fasi dell'etichetta di impiego, seguita dalla nostra artificazione del gradiente per ottenere una resa e una purezza superiori. Nonostante i recenti progressi, permangono alcune sfide nei laboratori di ricerca accademica.
Questi includono l'ottimizzazione delle condizioni di coltura scalabili, l'utilizzo di altre cellule, la riduzione della percentuale di capsidi vuoti e il bilanciamento della resa virale con la purezza. Rispetto ad altre tecniche, il nostro protocollo offre scalabilità grazie alle fabbriche di cellule, una maggiore resa con condizioni di coltura ottimizzate e una maggiore purezza del vettore virale adeno-associato attraverso un processo di purificazione in due fasi di noelle. Questo protocollo scalabile con una purezza virale adeno-associata superiore ha aperto la strada a studi preclinici più ampi nei laboratori di ricerca accademica.
Potenzialmente leader per lo sviluppo di terapie geniche più sicure ed efficaci grazie alla migliore qualità dei vettori.
