Bu proje, bir hücre fabrikası platformu ve optimize edilmiş kültürel koşullar kullanılarak yüksek titre, yüksek saflıkta adeno-ilişkili virüs vektörlerinin büyük ölçekli üretimleri için bir noelle protokolü sağlamayı amaçlamaktadır. Gözden geçirilmiş saflaştırma işlemi, her iki hücre fraksiyonundan AEV'yi ve iki aşamalı dilekçe etiketini birleştirir, ardından üstün verim ve saflık elde eden gradyan artifikasyonumuz gelir. Son zamanlardaki ilerlemeye rağmen, akademik araştırma laboratuvarlarında bazı zorluklar devam etmektedir.
Bunlar, ölçeklenebilir kültür koşullarının optimize edilmesini, diğer hücrelerin kullanılmasını, boş kapsidlerin yüzdesinin azaltılmasını ve viral verimin saflıkla dengelenmesini içerir. Diğer tekniklerle karşılaştırıldığında, protokolümüz hücre fabrikaları aracılığıyla ölçeklenebilirlik, optimize edilmiş kültür koşullarıyla daha yüksek verim ve iki aşamalı bir noelle saflaştırma işlemi yoluyla gelişmiş adeno-ilişkili virüs vektör saflığı sunar. Üstün adeno ilişkili viral saflığa sahip bu ölçeklenebilir protokol, akademik araştırma laboratuvarlarında daha büyük klinik öncesi çalışmaların yolunu açtı.
İyileştirilmiş vektör kalitesi nedeniyle daha güvenli ve daha etkili gen terapisi gelişimi için potansiyel olarak öncülük eder.
