Nous travaillons au développement de thérapies géniques pour les dystrophies musculaires congénitales et précoces et les troubles neuromusculaires. Et pour ce faire, nous utilisons différentes modalités de thérapie génique pour nous attaquer aux causes génétiques sous-jacentes de ces troubles. Le développement continu de vecteurs de thérapie génique viraux et non viraux a été très important dans notre domaine.
Comme les nouveaux vecteurs de thérapie génique viraux et non viraux améliorés permettent de développer des thérapies géniques plus sûres et plus efficaces, cela améliore la sécurité et réduit le temps nécessaire pour préparer ces thérapies pour les patients. Dans ce protocole, nous fournissons des étapes optimisées approfondies et détaillées pour effectuer des injections latérales de la veine de la queue de souris, et l’objectif de ce protocole est d’aider les expérimentateurs à effectuer systématiquement les procédures d’injection avec succès.