Produzione di lotti vettoriali adeno-associati ad alto rendimento utilizzando celle di sospensione HEK293

Il nostro laboratorio utilizza vettori virali come piattaforma per fornire geni terapeutici al sistema nervoso danneggiato. Recentemente sono stati sviluppati numerosi vettori virali non invasivi in grado di attraversare la barriera emato-encefalica. L'uso di questi vettori richiede titoli elevati e quindi un processo di produzione migliorato.

L'implementazione della nostra procedura di sospensione cellulare HEK293 rende questo protocollo AAV meno laborioso rispetto ad altri sistemi basati su cellule aderenti, ottenendo allo stesso tempo rendimenti più elevati di vettori AV. Non ci sono trattamenti per riparare il danno nel sistema nervoso centrale. Il nostro obiettivo è quello di utilizzare vettori virali non invasivi per stimolare la riparazione del sistema nervoso centrale.

Il vantaggio di questo protocollo è che ora possiamo produrre vettori virali ad alta resa, il che ci consente di eseguire la somministrazione genica terapeutica non invasiva al sistema nervoso centrale danneggiato. Il nostro lavoro attuale aprirà la strada allo sviluppo di una terapia genica non invasiva per molteplici malattie neurodegenerative come la sclerosi multipla, il morbo di Parkinson e il morbo di Alzheimer.