Laboratuvarımız, terapötik genleri yaralı sinir sistemine iletmek için bir platform olarak viral vektörleri kullanır. Son zamanlarda, kan-beyin bariyerini geçebilen çok sayıda non-invaziv viral vektör geliştirilmiştir. Bu vektörlerin kullanımı, yüksek titreler ve dolayısıyla gelişmiş bir üretim süreci gerektirir.
HEK293 Süspansiyon Hücresi Prosedürümüzün uygulanması, bu AAV protokolünü diğer yapışık hücre tabanlı sistemlere kıyasla daha az zahmetli hale getirirken, aynı zamanda AV vektörlerinden daha yüksek verim elde eder. Merkezi sinir sistemindeki hasarı onarmak için herhangi bir tedavi yoktur. Merkezi sinir sistemi onarımını uyarmak için non-invaziv viral vektörler kullanmayı amaçlıyoruz.
Bu protokolün avantajı, artık viral vektörleri yüksek verimle üretebilmemizdir, bu da yaralı merkezi sinir sistemine non-invaziv terapötik gen iletimi gerçekleştirmemize izin verir. Mevcut çalışmamız, multipl skleroz, Parkinson ve Alzheimer hastalığı gibi çoklu nörodejeneratif hastalıklar için non-invaziv gen terapisi geliştirmenin yolunu açacaktır.
