著者スポットライト:HEK293浮遊細胞培養による高収量AAVベクターによる遺伝子治療の進歩

私たちの研究室では、ウイルスベクターをプラットフォームとして、損傷した神経系に治療用遺伝子を送達しています。近年、血液脳関門を通過する非侵襲性ウイルスベクターが数多く開発されています。これらのベクターを使用するには、高力価を必要とするため、製造プロセスの改善が必要です。

HEK293 Suspension Cell Procedureの導入により、このAAVプロトコルは、他の接着細胞ベースのシステムと比較して手間がかからず、同時にAVベクターの収率が向上します。中枢神経系の損傷を修復する治療法はありません。私たちは、非侵襲的なウイルスベクターを使用して、中枢神経系の修復を刺激することを目指しています。

このプロトコルの利点は、ウイルスベクターを高収率で作製できるようになったことで、損傷した中枢神経系への非侵襲的な治療用遺伝子送達を行うことができるようになったことです。現在の研究は、多発性硬化症、パーキンソン病、アルツハイマー病などの複数の神経変性疾患に対する非侵襲的遺伝子治療の開発への道を開くものです。