Producción de lotes de vectores adenoasociados de alto rendimiento utilizando celdas de suspensión HEK293

Nuestro laboratorio utiliza vectores virales como plataforma para administrar genes terapéuticos al sistema nervioso lesionado. Recientemente, se han desarrollado numerosos vectores virales no invasivos que son capaces de atravesar la barrera hematoencefálica. El uso de estos vectores requiere títulos altos y, por lo tanto, un proceso de producción mejorado.

La implementación de nuestro procedimiento de células de suspensión HEK293 hace que este protocolo AAV sea menos laborioso en comparación con otros sistemas basados en células adherentes, mientras que al mismo tiempo obtiene mayores rendimientos de vectores AV. No existen tratamientos para reparar el daño en el sistema nervioso central. Nuestro objetivo es utilizar vectores virales no invasivos para estimular la reparación del sistema nervioso central.

La ventaja de este protocolo es que ahora podemos producir vectores virales con un alto rendimiento, lo que nos permite realizar una entrega terapéutica no invasiva de genes al sistema nervioso central lesionado. Nuestro trabajo actual allanará el camino para desarrollar una terapia génica no invasiva para múltiples enfermedades neurodegenerativas como la esclerosis múltiple, el Parkinson y la enfermedad de Alzheimer.